Recientemente, la FDA otorgó el estatus de medicamento huérfano a CS1, una terapia farmacológica de Cereno Scientific, según Pulmonary Hypertension News. CS1 está diseñado para proporcionar un tratamiento seguro y efectivo para pacientes con hipertensión arterial pulmonar. El medicamento recibió la designación de medicamento huérfano después de una solicitud de 2019.
Hipertensión arterial pulmonar (HAP)
La hipertensión arterial pulmonar es un tipo crónico y progresivo de hipertensión arterial que hace que las arterias pulmonares (arterias en los pulmones) se engrosen. Esto normalmente ocurre después de que las arterias pulmonares se estrechan o se bloquean. El corazón ahora experimenta más presión en la sangre desoxigenada circulante. Como resultado, el corazón también se debilita y duele.
La HAP generalmente es causada por un gen BMPR2 mutado. Sin embargo, las causas adicionales incluyen el uso de drogas, VIH, enfermedad cardíaca o falla, enfermedad hepática y trastornos autoinmunes. Los síntomas incluyen dolor en el pecho, fatiga, mareos, dificultad para respirar e hinchazón en las piernas y los tobillos. Sin embargo, muchas personas son asintomáticas para el inicio de la enfermedad.
CS1
Designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano se otorga a las terapias farmacológicas que tratan enfermedades raras, particularmente aquellas en las que las poblaciones de pacientes tienen necesidades insatisfechas. Para recibir esta designación, las terapias deben tratar afecciones con menos de 200,000 pacientes. Investopedia describe la designación como un estado en el que:
Las compañías que investigan curas para enfermedades raras [reciben] una ventana de siete años de reducciones de impuestos y el derecho exclusivo de desarrollar una cura para una condición específica.
Tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar
CS1 es una forma especialmente formulada de ácido valproico. Los usos anteriores del ácido valproico incluyen el tratamiento de la epilepsia y el trastorno bipolar.
En sus estudios, Cereno Scientific descubrió que CS1 podría inhibir la histona desacetilasa. Estas enzimas pueden cambiar el ADN al afectar las colas de histonas, que ayudan a transcribir los genes. Entonces, la histona desacetilasa hace que sea más difícil cambiar o modular los genes. Al bloquear la enzima, CS1 se convierte en un gen que altera.
Para los pacientes con hipertensión arterial pulmonar, CS1 funciona al reducir la inflamación, prevenir los coágulos sanguíneos, reducir o eliminar el daño tisular y aliviar la presión en todo el cuerpo.
El siguiente paso en el proceso es probar si CS1 también puede ayudar a prevenir coágulos de sangre en pacientes quirúrgicos. Sin embargo, debido a la propagación de COVID-19, el estudio puede no iniciarse hasta finales de 2020 o principios de 2021.
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/05/02/cs1-orphan-drug-designation-pulmonary-arterial-hypertension/
