Un nuevo ensayo confirma que un fármaco denominado selumetinib tiene efectos clínicos beneficiosos en niños con neurofibromatosis tipo 1 que presentan un neurofibroma plexiforme inoperable.
El ensayo de fase 2 incluyó a 50 niños con una edad media de 10,2 años (rango: 3,5-17,4 años), con neurofibromas plexiformes relacionados con la neurofibromatosis tipo 1, en 2015 y 2016. Los síntomas más frecuentes relacionados con el neurofibroma fueron desfiguración (n = 44), disfunción motora (n = 33) y dolor (n = 26). Los niños recibieron 25 mg/m2 de selumetinib dos veces al día en ciclos de 28 días, y fueron evaluados al menos cada cuatro ciclos.
En marzo de 2019, en 35 niños (70%) se había producido una respuesta parcial, consistente en una reducción del tamaño del tumor igual u superior a un 20%. Esa respuesta duró un año o más en 28 pacientes. Tras un año de tratamiento, los niños y los padres reportaron menos dolor y una mejora significativa en la función diaria, la calidad de vida general y la fuerza y rango de movimiento.
Cinco niños dejaron de tomar el selumetinib debido a posibles efectos secundarios del fármaco y la enfermedad progresó en seis. Los efectos adversos más comunes fueron náuseas y vómitos, diarrea, rash acneiforme e incremento asintomático de los niveles de creatinfosfocinasa.
Redacción / Health Day
