La FDA ha aprobado el pemazyre de Incyte (pemigatinib), el primer tratamiento dirigido para un cáncer raro del conducto biliar.
Por el momento, las principales opciones de tratamiento para el colangiocarcinoma son cirugía, inserción de stent, quimioterapia y radioterapia.
Pemazyre ofrece una nueva opción para adultos con colangiocarcinoma que es colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico irresecable con una fusión del receptor 2 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR2) u otro reordenamiento detectado por una prueba aprobada por la FDA.
La FDA otorgó una aprobación acelerada más rápida basada en las cifras del estudio FIGHT-202 de un solo brazo que muestra la tasa de respuesta general y la duración de la respuesta, y la aprobación continua depende de los datos de un ensayo más grande.
FIGHT-202 fue un estudio multicéntrico, abierto y mostró que en pacientes con fusiones o reordenamientos de FGFR2, pemazyre produjo una tasa de respuesta global del 36%, el punto final primario.
También cumplió con el objetivo secundario con una duración de respuesta de 9.1 meses.
Incyte dijo que las advertencias y precauciones para pemazyre incluyen problemas oculares como ojos secos o inflamados, córnea inflamada, aumento de las lágrimas y un trastorno de la retina; altos niveles de fosfato en la sangre; y, para las mujeres embarazadas, un riesgo de daño al bebé nonato o pérdida del embarazo.
La FDA otorgó el estatus de terapia avanzada de pemazyre, permitiendo ayuda adicional durante el desarrollo clínico, la designación de medicamentos huérfanos, y otorgó una revisión de prioridad más rápida que dura hasta seis meses en lugar del período estándar de 10 meses.
El colangiocarcinoma es un cáncer raro que se forma en el conducto biliar. Se clasifica según su origen anatómico: el colangiocarcinoma intrahepático (iCCA) se produce en el conducto biliar dentro del hígado y el colangiocarcinoma extrahepático se produce en el conducto biliar fuera del hígado.
Los pacientes con colangiocarcinoma a menudo se diagnostican en una etapa tardía o avanzada cuando el pronóstico es malo.
La incidencia de colangiocarcinoma varía regionalmente y oscila entre 0.3-3.4 por 100,000 en Norteamérica y Europa.
Las fusiones o reordenamientos de FGFR2 ocurren casi exclusivamente en iCCA, donde se observan en 10-16% de los pacientes.
Los reguladores de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también han comenzado su revisión de pemazyre.
Richard Staines
Fuente: https://pharmaphorum.com/news/fda-approves-incytes-pemazyre-for-rare-bile-duct-cancer/
