Historia de BioSpace, Acceleron Pharma Inc. y Bristol Myers Squibb han anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado recientemente un nuevo medicamento llamado luspatercept-aamt (comercializado como Reblozyl®). Se usará para tratar la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo bajo a moderado que no han respondido a los agentes estimulantes de la eritropoyesis y requieren al menos unidades de glóbulos rojos durante un período de ocho semanas.
Acerca de los síndromes mielodisplásicos (SMD)
Los síndromes mielodisplásicos son un tipo de cáncer de la sangre en el que las células sanguíneas en desarrollo permanecen inmaduras y no se transforman en células sanguíneas utilizables. Los factores de riesgo para esta enfermedad incluyen exposición a radiación, quimioterapia, benceno, xileno y Agente Naranja. Los antecedentes familiares también son un riesgo, al igual que ciertos trastornos genéticos como el síndrome de Down. En un caso individual, es raro que se identifique la causa directa. Los síndromes mielodisplásicos rara vez se presentan con síntomas inicialmente, pero eventualmente pueden presentarse con anemia, neutropenia, trombocitopenia, anomalías celulares, anomalías cromosómicas, agrandamiento del bazo y / o hígado, sangrado y hematomas fáciles e infecciones. La enfermedad también tiene el potencial de evolucionar a leucemia mieloide aguda.
El tratamiento puede incluir trasplante de médula ósea, trasplante de células madre, productos sanguíneos y ciertos agentes de quimioterapia. Los resultados en esta enfermedad varían ampliamente y pueden depender de varios factores.
Sobre Reblozyl
Reblozyl se clasifica como un agente de maduración eritroide y es el primer medicamento de este tipo en obtener la aprobación para su uso. El medicamento está diseñado para pacientes cuya enfermedad se presenta con sideroblastos en anillo. Estos son un cierto tipo de célula producida por la médula ósea en lugar de los glóbulos rojos sanos. El objetivo final del tratamiento con Reblozyl es restaurar la capacidad del paciente para producir glóbulos rojos y no tener que depender de las transfusiones de sangre, lo que a largo plazo plantea varios riesgos para los pacientes, como infecciones, reacciones en el sitio y sobrecarga de hierro.
Este medicamento se aprobó por primera vez en noviembre de 2019 como tratamiento para la anemia asociada con la beta talasemia, un trastorno sanguíneo poco frecuente. La aprobación de Reblozyl para la anemia asociada con los síndromes mielodisplásicos sigue los resultados de un ensayo de fase 3 en el que la terapia permitió que un número significativamente mayor de pacientes estuvieran libres de transfusiones durante un período de ocho semanas durante las primeras 24 semanas del estudiar. El medicamento también tenía un perfil de seguridad comparable en comparación con el placebo.
Esta aprobación dará a los pacientes con síndromes mielodisplásicos de riesgo bajo a moderado la posibilidad de resolver la anemia y experimentar una mejor calidad de vida.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/04/08/fda-treatment-anemia-linked-myelodysplastic-syndromes-mds/
