Como se informó originalmente en Porphyria News, las enfermedades raras han sido históricamente olvidadas por la medicina tradicional; su naturaleza oscura y a menudo genética les hizo carecer de prioridad, atrapados detrás de una larga lista de enfermedades más comunes. La nueva era de la información y la tecnología finalmente ha progresado, mientras que la gran mayoría de los pacientes con enfermedades raras aún no tienen opciones de tratamiento aprobadas, finalmente algunos pacientes con enfermedades raras reciben tratamientos reales, efectivos y duraderos. Esto es muy emocionante para pacientes con enfermedades raras y familiares, muchos de los cuales son niños afectados. Los niños representan aproximadamente la mitad de todos los pacientes con enfermedades raras y, a menudo, para ellos, los tratamientos son cruciales para la naturaleza debilitante de muchas de esas enfermedades.
Un nuevo estudio sobre aprobaciones de medicamentos pediátricos descubrió que muchos pacientes jóvenes con enfermedades raras finalmente están recibiendo opciones: medicamentos reutilizados.
Designaciones de medicamentos huérfanos
La realidad de crear nuevos productos farmacéuticos es intensiva y costosa, por lo que para motivar a los creadores farmacéuticos, se han creado políticas federales para promover la inversión en opciones de tratamiento de enfermedades raras. En cambio, los incentivos federales han motivado a las empresas a recurrir a la forma en que los medicamentos existentes podrían usarse de formas innovadoras. Gran parte del lento proceso de creación de drogas puede saltarse invirtiendo en modificar cómo las drogas existentes pueden tener un potencial sin explotar. Los medicamentos huérfanos, o los productos farmacéuticos creados para los pequeños grupos de pacientes de enfermedades raras, son muy difíciles de encontrar porque no hay muchos pacientes para comprar el producto de alto costo. Con el fin de alentar a las compañías farmacéuticas a invertir en ellos, los gobiernos a menudo ofrecen incentivos adicionales, como exclusividad de mercado para productos durante siete años, exenciones o créditos fiscales y subvenciones para acelerar los ensayos.
Resultados del nuevo estudio
Un nuevo estudio encontró que entre 2010 y 2018, las enfermedades raras tenían 402 medicamentos huérfanos dirigidos a enfermedades pediátricas aprobadas por la FDA. La mayoría de estos fueron para terapias ya existentes. Alrededor de un tercio de estos eran tratamientos para niños. Si bien notaron que era emocionante tener tantas opciones más, notaron que con muchos de los medicamentos reutilizados, el número de usos y expansión fue relativamente menor, en realidad no abrió nuevos medicamentos nuevos a grupos de pacientes sin explotar. Además, de los 97 tratamientos que se presentaron ante la FDA en busca de aprobación para su «designación de terapia innovadora», una designación especial para acelerar los procesos de aprobación de terapias para enfermedades graves. De estos, solo alrededor del 20% lo recibió. Como se informó en Porphyria News, Lauren Kimmel, la primera autora del estudio, explicó
“Aunque la Ley de medicamentos huérfanos ha sido eficaz para incentivar el desarrollo de medicamentos, nuestros hallazgos sugieren que no todas las indicaciones pediátricas de huérfanos tienen el mismo valor. Los encargados de formular políticas deben asegurarse de que los recursos se utilicen de manera eficiente y efectiva para estimular el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades raras que no tienen opciones de tratamiento «.
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2020/03/30/most-pediatric-orphan-drug-approvals-were-repurposed-drugs/
