La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó una nueva instalación de producción de Ruconest (conestat alfa), la terapia de plomo de Pharming para ataques agudos de angioedema hereditario (AEH).
La instalación con sede en los Países Bajos también ha sido aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Eso significa que todos los productos fabricados en las instalaciones se pueden distribuir tanto en los EE. UU. Como en la Unión Europea.
«Nos complace anunciar esta aprobación por parte de la FDA de nuestra nueva instalación, que nos permitirá satisfacer la creciente demanda de Ruconest en el tratamiento del angioedema hereditario para pacientes en los EE. UU., Así como para aquellos en la UE», dijo Sijmen de Vries. , CEO de Pharming, dijo en un comunicado de prensa.
«Tras la aprobación de la EMA anunciada a principios de este año en enero, esto nos da la capacidad suficiente para las demandas actuales a medida que continuamos construyendo para el futuro», agregó de Vries.
La nueva instalación, que se espera esté completamente operativa en 2021, alivia una presión potencial identificada en el mercado de suministros de Ruconest. Pharming buscaba aumentar la capacidad de producción de la terapia para satisfacer su alta demanda en Europa, dijo la compañía en un comunicado de prensa anterior.
Ruconest es un C1-INH humano (hecho en el laboratorio) recombinante (rhC1-INH) que funciona reemplazando la proteína inhibidora de C1 (C1-INH), que falta o funciona de manera anormal en pacientes con AEH.
La falta de proteína C1-INH perpetúa la producción de una enzima llamada calicreína, que conduce a un aumento en los niveles de bradiquinina, una pequeña proteína que regula la presión arterial y la inflamación al dilatar los vasos sanguíneos. Los niveles elevados de esta proteína están relacionados con los episodios de hinchazón que caracterizan los ataques de AEH.
En los EE. UU., Europa e Israel, Ruconest está aprobado para el tratamiento agudo de los ataques de hinchazón en adultos y adolescentes con AEH. También está aprobado en muchos otros países, pero solo para adultos.
En un ensayo previo de Fase 2 (NCT01359969), los investigadores evaluaron la seguridad y la eficacia de Ruconest en niños pequeños, hasta la edad de 14 años, que estaban experimentando un ataque de angioedema agudo.
Los resultados mostraron que una dosis única de Ruconest fue suficiente para detener el 96% de los ataques, proporcionando alivio de los síntomas después de una mediana de una hora. En una mediana de dos horas, los síntomas fueron mínimos.
Se encontró que el tratamiento era generalmente seguro y bien tolerado. No se informaron eventos adversos graves, y ninguno de los niños interrumpió el tratamiento debido a los efectos secundarios.
Un estudio reciente de Hungría, que evaluó a Ruconest en la práctica clínica, confirmó su seguridad y eficacia como terapia a pedido, y también encontró evidencia de que puede ser eficaz como profilaxis a corto plazo o tratamiento preventivo para impedir los ataques de AEH.
Ruconest se administró antes de los procedimientos médicos u otras afecciones que desencadenan los ataques de AEH, como el estrés, los viajes, los cambios climáticos, los procedimientos dentales y la endoscopia, o después de la aparición de síntomas precursores de un ataque.
En 93 de un total de 97 casos, Ruconest evitó con éxito los ataques de angioedema. En tres de los cuatro casos donde falló, no se usó una dosis recomendada o el tratamiento se administró tarde.
La FDA había aceptado previamente la revisión de una solicitud de Pharming para obtener la aprobación de Ruconest para la prevención de rutina de los ataques de inflamación causados por el AEH. Sin embargo, la agencia rechazó la expansión de la etiqueta, alegando que se necesita un ensayo clínico adicional para confirmar los beneficios del tratamiento.
Margarida Azevedo
