Europa:
Como se informó originalmente en Biospace, hoy hay buenas noticias para los pacientes adultos con porfiria hepática aguda en Europa, un trastorno genético que causa dolor y parálisis. La Comisión Europea ha otorgado autorización de mercado para una nueva opción de tratamiento conocida como Givlaari (givosiran), un medicamento que no solo trata los síntomas y reduce el dolor crónico, sino que también reduce la probabilidad de los ataques dolorosos y característicos de la enfermedad por primera vez. Esta es la primera opción de tratamiento aprobada para el trastorno.
Porfiria hepática aguda
La porfiria hepática aguda (AHP) es un trastorno metabólico que interfiere con la producción de hemo del cuerpo, un pigmento crítico en la hemoglobina que es fundamental para la unión y el transporte de oxígeno a través del torrente sanguíneo a las células. Debido a que esta enfermedad bloquea la producción de hemo, el cuerpo acumula demasiado de la porfirina química tóxica. La acumulación de porfirina interfiere con el transporte de oxígeno y provoca el agotamiento del oxígeno.
Esta acumulación es responsable de los «ataques de porfiria» dolorosos. Estos ataques pueden ser provocados por conductas como el estrés, el alcohol, los medicamentos, las infecciones, las dietas bajas en calorías o por factores internos como los cambios hormonales o la menstruación. Una vez que se desencadenan, estos ataques pueden causar dolor extremo, convulsiones, parálisis, vómitos, calambres abdominales intensos, insuficiencia respiratoria, dolor crónico, debilidad muscular o pérdida sensorial, o incluso efectos psicológicos como irritabilidad, ansiedad, alucinaciones y confusión.
La nueva droga
Hasta ahora, los pacientes solo han podido acceder al tratamiento que aborda el dolor de los ataques, que se sabe que son extremos e implacables. Este nuevo medicamento reduce la probabilidad de ataques en primer lugar. Por lo tanto, reduce mejor el impacto de la enfermedad en la vida, en lugar de mediar los síntomas. El Dr. John Maraganore, CEO de Alnylam Pharmaceuticals que desarrolló el medicamento, dijo en un comunicado:
«La aprobación de hoy de GIVLAARI marca un momento histórico para los pacientes y las familias que viven con esta devastadora enfermedad genética, ya que actualmente no hay medicamentos aprobados en Europa que disminuyan la frecuencia de los ataques y el dolor crónico que sufren muchos pacientes».
El nuevo medicamento pasó por ensayos clínicos con 94 pacientes, y los investigadores descubrieron que los pacientes que recibieron el medicamento experimentaron un 74% menos de ataques que los que recibieron el placebo. El medicamento tiene efectos secundarios, como náuseas y reacciones en el sitio de inyección. También podría causar reacciones alérgicas y afectar el funcionamiento de los riñones o el hígado. Se recomienda a los pacientes y a los médicos que controlen estos órganos mientras lo usan. Ha recibido la designación de medicamento huérfano, la designación de terapia innovadora y la designación de revisión prioritaria.
El miedo a no saber cuándo atacará un ataque, combinado con síntomas continuos entre ataques, afecta todos los aspectos de la vida de los pacientes, limitando su capacidad para trabajar y mantener una vida social «. -Dra. Eliane Sardh
Givosiran es un tratamiento que cambia la vida de los pacientes con porfiria hepática aguda.
«Algunos de nuestros pacientes han podido lograr hitos personales y profesionales importantes que antes no hubieran sido posibles».
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2020/03/16/eu-approves-givlaari-treatment-acute-hepatic-porphyria/
