Como se informó originalmente en Biospace, la enfermedad de Cushing, una enfermedad debida al exceso de cortisol, ha tenido recientemente su primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para pacientes adultos que no pueden tener las opciones de cirugía disponibles. El medicamento, Isturisa (osilodrostat), es propiedad de la firma italiana Recordati después de que lo adquirieron en el verano de 2019. Es el primer medicamento que evita que una enzima particular sintetice cortisol, que la enfermedad hace que se produzca en una cantidad demasiado alta.
Enfermedad de Cushing
La enfermedad de Cushing es una enfermedad rara causada por la producción excesiva de la glándula pituitaria, iniciada por un tumor benigno o un crecimiento excesivo. Esto da como resultado demasiada hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y cortisol. El cortisol se conoce como la hormona del estrés porque se desencadena, provocando una presión arterial más alta y reduciendo la inflamación, acelerando la producción y descomposición de proteínas, carbohidratos y grasas. Sin embargo, con un funcionamiento adecuado, esto mantiene una metabolización celular saludable. Con demasiado, causa la enfermedad de Cushing.
Los síntomas son diversos entre los pacientes, pero a menudo comienzan con un aumento de peso alrededor del cuello y la cara y con el tiempo pueden causar presión arterial más alta, un sistema inmunitario débil, diabetes tipo 2, cambios de humor, depresión, ansiedad, huesos frágiles, fatiga y cambios en las funciones reproductivas. La enfermedad es mucho más común en las mujeres, que representan alrededor del 75% de los pacientes. La mayoría de los pacientes son de mediana edad, siendo diagnosticados entre los 20 y los 50 años.
La nueva opción de tratamiento
El nuevo medicamento está destinado a pacientes que tuvieron una cirugía pituitaria fallida o no pudieron someterse a ella. El ensayo de fase III muestreó a 137 adultos que recibieron Isturisa y un grupo de control con un placebo. Después de seis meses, la mitad de los pacientes que tomaban el medicamento tenían niveles normales de cortisol. A los pacientes que no necesitaban aumentos de medicamentos en este punto, se les dio otro ensayo que les dio más del medicamento o el placebo, en cuyo punto el 86% de los que tomaron el medicamento permanecieron sanos. Después de estos resultados exitosos del ensayo, el medicamento ha sido aprobado por la Comisión Europea y la FDA.
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2020/03/12/fda-approves-treatment-option-isturisa-cushing-disease/
