Cambridge, Massachusetts:
Un artículo en BioPortfolio, Magenta Therapeutics, una compañía de biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, anunció recientemente actualizaciones a su ensayo de Fase II de MGTA-456 para el tratamiento de trastornos metabólicos hereditarios (IMD) en una conferencia sobre IMD celebrada en Orlando Florida
Sobre el juicio
La terapia con células madre MGTA-456 proporciona células madre hematopoyéticas (HSC) que se ajustan cuidadosamente a cada paciente. Los HSC son células inmaduras que se encuentran en la sangre y la médula ósea que se desarrollan en muchos tipos diferentes de sangre.
Acerca de los trastornos metabólicos hereditarios
Los IMD son afecciones hereditarias que provocan problemas de metabolismo. La mayoría de los pacientes con EMI presentan un gen defectuoso que produce deficiencia enzimática. Hay muchos IMD y tratamientos, síntomas y pronósticos. Aquí hay tres ejemplos.
Adrenoleucodistrofia: una afección hereditaria que daña la membrana que cubre las células nerviosas del cerebro.
Síndrome de Hurler o mucopolisacaridosis tipo 1 (MPS1): causado por genes mutados en el cromosoma 4 con una deficiencia resultante en las enzimas lisosómicas. Suele aparecer en lactantes de 3 a 6 meses.
Leucodistrofia metacromática: provoca la acumulación de grasas llamadas sulfatidas en las células que dañan el tejido cerebral, causando el deterioro de las funciones intelectuales y físicas.
Los IMD son raros, progresan rápidamente y pueden ser fatales si no se tratan a tiempo.
Un equipo del Centro de Cáncer Masónico de la Universidad de Minnesota está llevando a cabo un ensayo de Fase II con pacientes con cáncer de sangre diagnosticado como de alto riesgo. El equipo está estudiando la formulación criopreservada (enfriada a temperaturas muy bajas) de MGTA-456.
El director médico de Magenta dijo que después de un año, los resultados del ensayo mostraron una mejoría rápida y un alto en la progresión de la enfermedad. Dijo que los datos son especialmente alentadores ya que no se han visto los mismos resultados en los tratamientos que actualmente están disponibles para los pacientes o con otras terapias genéticas que se están estudiando actualmente.
Dos pacientes participaron en el ensayo. La compañía está en proceso de inscribir pacientes adicionales para fin de año.
En 2019, la FDA otorgó a MGTA-456 la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para el tratamiento de los IMD. Magenta tiene la intención de continuar trabajando con la FDA como parte de la designación RMAT. La atención se centrará en un estudio que permita el registro.
En breve se entablarán conversaciones con la EMA sobre el desarrollo europeo de MGTA-456.
Sobre la empresa
Magenta Therapeutics fue cofundada en 2015 con la intención de revolucionar el trasplante de células madre para enfermedades autoinmunes y de base sanguínea. El objetivo de Magenta es hacer que las terapias únicas estén disponibles para más pacientes y proporcionar una mayor calidad de las células madre de reemplazo.
Magenta se compromete a encontrar áreas con necesidades insatisfechas. La compañía es pionera en su determinación de hacer que el proceso sea más seguro, más efectivo y más fácil.
Rose Duesterwald
