Historia de Benzinga, la compañía de bioterapéutica CSL Behring ha anunciado recientemente que su producto médico PRIVIGEN ® ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designación es para el uso de PRIVIGEN como tratamiento para la esclerodermia, una enfermedad rara. PRIVIGEN es una formulación lista para usar de inmunoglobulina intravenosa (IVIG). Actualmente no hay terapias modificadoras de enfermedades aprobadas por la FDA para esta enfermedad.
Sobre la esclerodermia
La esclerodermia, que también se conoce como esclerosis sistémica, describe un grupo de enfermedades autoinmunes que pueden causar efectos en todo el sistema en los casos más graves. Se cree que el mecanismo de esta enfermedad es una respuesta autoinmune en la que el sistema inmunitario ataca por error el tejido corporal. Algunos factores que pueden contribuir a desencadenar la respuesta autoinmune incluyen mutaciones de los genes HLA y exposición a ciertos materiales, como ciertos solventes, licores blancos, cetonas y sílice. Los síntomas son de gran alcance y sistémicos, incluyendo insuficiencia renal, disfunción eréctil, fatiga, accidente cerebrovascular, dolores de cabeza, dolor facial, insuficiencia cardíaca congestiva, anomalías de la piel, presión arterial alta, dolor en el pecho, indigestión y muchos más. Los tratamientos son variados y dependen de los síntomas, pero la mayoría de los pacientes toman medicamentos en un intento por suprimir la respuesta autoinmune. En casos severos, la esperanza de vida es de alrededor de 11 años desde el inicio.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para medicamentos que se están desarrollando como tratamiento para una enfermedad que se considera rara, que se define como cualquier afección que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Un medicamento puede calificar para esta designación si cumple con una necesidad médica actualmente no satisfecha o parece ofrecer grandes ventajas en eficacia o seguridad en comparación con las terapias actuales. Esta designación confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones de impuestos, exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado de siete años si se aprueba el medicamento.
CSL Behring también recibió la designación Fast Track para la esclerodermia. Actualmente, PRIVIGEN está aprobado como tratamiento para varias otras enfermedades raras, incluidas la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC), la púrpura trombocitopénica inmune crónica (PTI) y la inmunodeficiencia primaria (IP).
James Moore
Fuente: http://bit.ly/2STOOaL
