Reino Unido:
Los primeros pacientes del NHS comenzaron el tratamiento con Luxturna de Novartis, una terapia génica para una enfermedad hereditaria que roba la vista, después de que el fabricante de medicamentos acordó un descuento en su precio de lista de £ 613,000 el año pasado.
Luxturna (voretigene neparvovec) se recomendó para la financiación del NHS en septiembre para su uso en pacientes con pérdida de visión causada por distrofia retiniana heredada por mutaciones confirmadas del gen RPE65, incluidos niños con amaurosis congénita de Leber (LCA).
En ese momento, el organismo de control de rentabilidad NICE dijo que alrededor de 86 personas en Inglaterra serían elegibles para el tratamiento, lo que se ha demostrado en ensayos para prevenir la pérdida progresiva de la vista e incluso mejorar la visión en algunos pacientes. NHS England ahora dice que ese número podría ser tan alto como 100.
Jake Ternent, un paciente del Moorfields Eye Hospital fue el primero en el Reino Unido en recibir el tratamiento, según NHS England. No tiene visión nocturna, su visión diurna se ha deteriorado desde la infancia y ahora está registrado como ciego.
“Después de participar en 15 años de investigación, ahora tengo la oportunidad de ser la primera persona en el Reino Unido en recibir este tratamiento en el NHS. Espero que este procedimiento no solo mejore mi propia calidad de vida, sino que también pueda ayudar a otros con mi condición ”.
Antes de Luxturna, el tratamiento para el trastorno hereditario se limitaba a la atención de apoyo, como el uso de ayudas para baja visión. NHS England dice que muchos pacientes en los ensayos de Luxturna recuperaron su visión nocturna después de la terapia de un solo disparo.
Sin embargo, la terapia solo es adecuada para pacientes que retienen cierto grado de visión, y debe haber suficientes células retinianas restantes para absorber y expresar la terapia génica.
Tina Houlihan, directora ejecutiva de la organización benéfica médica Retina UK, dijo que esta forma de trastorno ocular tiene «un impacto físico, emocional y financiero de por vida» en los pacientes y sus familias.
«Esperamos sinceramente que esto sea solo el comienzo y que pronto se descubran otras terapias y estén disponibles en el NHS para las personas en el Reino Unido que viven con una amplia gama de distrofias retinianas hereditarias», agregó.
Actualmente, el tratamiento con Luxturna para adultos está disponible en tres centros especializados nacionales en Manchester, Londres y Oxford, pero se puede extender a otros hospitales en el futuro.
Los niños serán tratados en el Hospital Great Ormond Street en Londres, que dice que dos hermanas con LCA ya han recibido la terapia génica.
Luxturna fue desarrollado y vendido en los EE. UU. Por Spark Therapeutics, que fue asumido por Roche en un acuerdo de $ 4.3 mil millones en diciembre pasado.
Spark reportó $ 16 millones en ventas de Luxturna en los primeros nueve meses del año, incluidos $ 9 millones en el tercer trimestre del envío de 24 viales de la terapia génica, antes del acuerdo con Roche.
Phil Taylor
Fuente: http://bit.ly/38Mer32
