Según una historia de BioBuzz, la innovación de una plataforma para la administración de terapias genéticas podría ayudar a desencadenar una era dorada de desarrollo para esta nueva clase de tratamientos, cuyo objetivo principal es abordar los trastornos genéticos. Esta plataforma, de REGENXBIO, llamada Nav Technology Platform, permite que las terapias génicas pasen libremente a través de la barrera hematoencefálica. Esto permite la administración de terapias genéticas al cerebro utilizando vectores AAV con efectos secundarios mínimos.
Un vistazo al futuro
Cruzar la barrera hematoencefálica es un paso esencial para cualquier terapia diseñada para tratar enfermedades de naturaleza neurológica. El hecho de que la generación de los baby boomers esté comenzando a envejecer significativamente significa que las demandas de tratamientos como este podrían experimentar un rápido aumento en un futuro no muy lejano. La Nav Technology Platform ya ha desempeñado un papel fundamental en el desarrollo de una de las terapias genéticas más recientes para llegar al mercado: Zolgensma. Avexis autorizó la tecnología para desarrollar este medicamento, que funciona como una cura casi para la atrofia muscular espinal, un trastorno genético raro que es mortal sin tratamiento.
No es poco realista pensar que otras compañías de biotecnología intentarán seguir los pasos de Zolgensma y desarrollar sus propias terapias genéticas innovadoras. De hecho, hay varias compañías que parecen estar bien posicionadas para progresar en el campo de los trastornos neurológicos y la terapia génica.
REGENXBIO, como desarrollador de la plataforma, actualmente se beneficiará enormemente en este campo, ya que hay 16 terapias en desarrollo que utilizan su tecnología. Algunas de las enfermedades que estas terapias podrían tratar incluyen varias formas del síndrome de Sanfilippo, las formas de atrofia muscular espinal tipo II y tipo III, la lipofuscinosis ceroide neuronal 1 (CLN1) y una cierta variante de la enfermedad de Parkinson.
La compañía Neuronascent también está bien posicionada con un tratamiento experimental para la enfermedad de Alzheimer actualmente en las primeras etapas de desarrollo. Esta es una enfermedad con alta necesidad clínica insatisfecha.
AgeneBio también está desarrollando una terapia para tratar los síntomas de la enfermedad de Alzheimer. Su terapia AGB101 se encuentra actualmente en fase III y también tiene el potencial de ser utilizada en otras indicaciones, como la esquizofrenia y el autismo.
Cada vez está más claro que las biotecnologías están comenzando a cambiar su enfoque hacia los trastornos neurológicos, y ahora que la tecnología está en su lugar, solo podría ser cuestión de tiempo antes de que veamos un gran progreso en este campo de la medicina.
James Moore
Fuente: http://bit.ly/31qHczd
