Australia:
FightMND es una organización australiana sin fines de lucro dedicada a mejorar la vida de los pacientes con enfermedad de las neuronas motoras mediante la financiación de la investigación para curas. Han proporcionado con éxito millones para iniciativas de investigación y ensayos clínicos. Una de sus empresas más recientes fue la financiación de una parte sustancial del nuevo ensayo de Fase 2 RESCUE-ALS.
Clene Nanomedicine acaba de anunciar que la inscripción está completa para esta investigación y el primer participante recibió la terapia. Este ensayo está investigando el CNM-Au8 y los investigadores están extremadamente entusiasmados con la promesa de este tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (un nombre más extendido para la enfermedad de la neurona motora), una enfermedad letal que actualmente no tiene una opción terapéutica aprobada.
RESCATE-ALS
RESCUE-ALS es un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego que se realizará en múltiples sitios de ensayo. Específicamente, investigará la seguridad, eficacia, farmacodinámica y farmacocinética de una formulación oral de CNM-Au8 en pacientes recién sintomáticos.
Todos los pacientes en este ensayo continuarán recibiendo su atención normal además del tratamiento o el placebo. El período de tratamiento será de 36 semanas durante las cuales se tomará la terapia una vez cada mañana.
El punto final primario de este ensayo es la diferencia en la puntuación del índice de unidad motora. Este puntaje mide la pérdida de neuronas motoras, que es la causa principal de la progresión de la enfermedad. El objetivo principal del ensayo es comprender el efecto que esta terapia podría tener para preservar la supervivencia de las neuronas motoras en pacientes que recientemente comenzaron a experimentar síntomas.
CNM-Au8
Entonces, ¿qué es exactamente CNM-Au8? Es una versión concentrada de oro nanocristalino. Ya se ha probado en un estudio de Fase 1 donde se demostró la seguridad en un grupo de voluntarios sanos.
Los estudios preclínicos han demostrado efectos de remielinización y efectos de neuroprotección. La mejora de la supervivencia de las neuronas y la capacidad mitocondrial durante el estrés, la protección de las redes de neuritas y una disminución de las especies reactivas de oxígeno han sido efectos positivos demostrados por este medicamento.
Esta terapia de investigación recibió la aprobación para ser estudiada en ensayos clínicos para ELA, esclerosis múltiple (EM) y la enfermedad de Parkinson. En modelos animales de todas estas condiciones, se encontró una mejora en los comportamientos funcionales.
La esperanza final es, por supuesto, que CNM-Au8 se convierta en la primera terapia aprobada que pueda modificar efectivamente la enfermedad para pacientes con ELA.
Trudy Horsting
Fuente: http://bit.ly/391GXgG
