Los especialistas en enfermedad de células falciformes (SCD) han realizado trasplantes de médula ósea en niños desde la década de 1990. Este procedimiento es la única cura para SCD hasta la fecha.
La revista NIH MedlinePlus habló con Courtney Fitzhugh, M.D., un becario de investigación clínica Lasker del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, sobre las perspectivas actuales y futuras de este importante tratamiento.
«Espero que nuestra investigación pueda ir más allá de la enfermedad de células falciformes para tener un mayor impacto».
– Courtney Fitzhugh, M.D.
¿En qué investigación de SCD apoyada por los NIH estás trabajando?
Desde la década de 1990, para hacer un trasplante de médula ósea, un paciente tenía que tener un hermano con una combinación completa de tejidos y tomar un medicamento que suprima su sistema inmunitario (ciclofosfamida), así como dosis altas de quimioterapia.
Esto ha sido muy exitoso en niños. El problema es que la mayoría de los adultos no pueden tolerar altas dosis de quimioterapia porque sus órganos ya están dañados y no tienen un hermano que coincida exactamente con el tejido.
Mi investigación consiste en administrar medicamentos para suprimir el sistema inmune en adultos. Estamos tratando de crear un estado en el que, en lugar de reemplazar completamente la médula ósea con la de sus donantes, estamos creando una mezcla de células de donantes y pacientes porque ahora sabemos que tan solo un 20% de células de donantes es suficiente para revertir la enfermedad de células falciformes.
Si utilizamos un donante que está medio emparejado, podemos aumentar la probabilidad de que un paciente tenga un donante adecuado del 10% al 90%. Padres e hijos pueden ser un medio partido.
¿Qué te impulsó a hacer esta investigación?
Alrededor del 95% de los niños pueden curarse si tienen un hermano con una coincidencia de tejido completa. Los adultos con un hermano que tienen una coincidencia de tejido también pueden sobrevivir con medicamentos de inmunodepresión. Quería desarrollar una manera de hacer que los donantes de medio fósforo contribuyan con la médula ósea y que los resultados sean exitosos.
¿Qué desafíos enfrenta cuando investiga SCD?
Muchos pacientes nos remitieron y no pudimos ayudarlos porque no tenían un donante compatible con los tejidos. Luego, cuando desarrollamos un protocolo medio emparejado, la mitad de los pacientes finalmente rechazaron las células y la enfermedad volvió. Así que escribí un nuevo protocolo en 2017 que ha sido mucho más exitoso hasta ahora.
¿Qué tipos de cambios estás viendo?
Los trasplantes de médula ósea no funcionan en el 100% de los pacientes. Quiero hacer cambios para que sean más exitosos. Además, me gustaría descubrir por qué un trasplante funciona en algunos pacientes en lugar de otros y también enfocar nuestro enfoque en lugar de suprimir generalmente todo el sistema inmunitario.
Espero que nuestra investigación pueda ir más allá de la enfermedad de células falciformes para tener un mayor impacto.
¿Qué consejo tiene para las personas con SCD?
Mantenga una mente abierta sobre las nuevas oportunidades disponibles. Hay muchos recursos para la atención y el tratamiento. Además, hable con su médico y únase a un ensayo clínico en su área.
Hay mucha esperanza Es un momento emocionante para la investigación de la enfermedad de células falciformes. No todos pueden recibir un trasplante de médula ósea. Sin embargo, hay muchos estudios, ensayos farmacológicos y terapias. Es un momento diferente ahora, es un mejor momento.
Fuente: http://bit.ly/2RFF6Ht
Crédito de imagen: Courtesy of Courtney Fitzhugh
