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Alnylam ha completado recientemente la tercera fase de su ensayo clínico de lumasiran, que fue creado para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Si bien no publicarán resultados detallados hasta marzo de 2020, la compañía declaró que este medicamento cumplió con todos los objetivos primarios y secundarios. Como no hay tratamientos aprobados por la FDA para esta enfermedad, los investigadores están muy entusiasmados con la posibilidad de que este medicamento sea el primero. Esperan que sus medicamentos RNAi no solo mejoren la vida de las personas con PH1, sino que puedan aplicar estos avances a otras enfermedades.
Acerca de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)
La hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) es una enfermedad rara que afecta los riñones. Se caracteriza por la acumulación de oxalato, que normalmente sale del cuerpo con orina después de ser filtrado por los riñones. En esta enfermedad, el oxalato se acumula en los riñones y el tracto urinario. Luego se combina con calcio para crear oxalato de calcio, que es el componente principal de los cálculos renales.
Una mutación en el gen AGXT causa esta enfermedad. Este gen crea la enzima alanina-glioxilato aminotransferasa, y la mutación evita la descomposición del glioxilato. Si esta sustancia se acumula, conduce al oxalato, que daña los riñones y otros órganos.
El síntoma principal de PH1 son los cálculos renales y vesicales. Otros síntomas incluyen retraso en el crecimiento, insuficiencia renal e insuficiencia renal.
Para diagnosticar esta enfermedad, es necesario un examen clínico, identificación de síntomas y estudio del historial del paciente. Después de que todo esto se haya completado, se puede confirmar un diagnóstico mediante análisis de sangre, pruebas de imagen, pruebas de genética molecular o una biopsia.
El tratamiento de PH1 se enfoca en reducir los niveles de oxalato de calcio y asegurar que la función renal permanezca intacta. Debido a que los riñones se degeneran con el paso del tiempo, el diagnóstico y el tratamiento tempranos son importantes. Los tratamientos incluyen citrato de potasio oral, medicamentos como tiazidas o piridoxina, evitar grandes cantidades de vitaminas C y D, suplementos de calcio en la dieta y beber grandes cantidades de líquidos. Si se produce daño en los riñones, puede ser necesario realizar diálisis y un trasplante.
Sobre el estudio de Alnylam
Alnylam completó recientemente la tercera fase de su estudio de lumasiran, que es un fármaco RNAi. El estudio incluyó a unos 30 participantes y basó su éxito en los niveles de oxalato excretados en la orina. Este éxito los ha llevado a buscar la aprobación de lumasiran de la FDA. Alnylam también llevará a cabo otros dos estudios de Fase 3 para evaluar el alcance de este medicamento. Uno de estos estudios examinará los efectos en personas menores de seis años, mientras que el otro analizará a personas de todas las edades que tienen PH1 y enfermedad renal avanzada.
Otras compañías, como Dicerna, Allena Pharmaceuticals y OxThera, también están desarrollando tratamientos para esta enfermedad. Como las personas con PH1 han tenido opciones de tratamiento muy limitadas durante mucho tiempo, este trabajo en el tratamiento de esta enfermedad es muy emocionante.
Kendall Mason
Fuente: http://bit.ly/2trjENX
