La narcolepsia se caracteriza por somnolencia, a menudo durante el día. Este es un síntoma que afecta en gran medida la vida de las personas con narcolepsia, y durante mucho tiempo no existieron tratamientos aprobados por la FDA que no estuvieran listados como sustancias controladas. Ahora, gracias a Harmony Biosciences, hay un nuevo tratamiento disponible para la somnolencia diurna excesiva (EDS). Se han realizado dos estudios clínicos sobre este tratamiento, WAKIX, y se han publicado en SLEEP. Estos estudios estaban destinados a evaluar la seguridad de la droga junto con el potencial de abuso.
Sobre la narcolepsia
La narcolepsia es un trastorno neurológico que impide que el cerebro regule el ciclo de sueño-vigilia. Se caracteriza por quedarse dormido instantáneamente durante unos minutos o más, dependiendo de la gravedad de los síntomas. Algunas personas experimentan alucinaciones mientras duermen o directamente después de despertarse. Las personas a menudo tienen cataplejía, que es la pérdida repentina de control muscular, junto con la narcolepsia, pero este no es el caso para todos. Cuando las personas tienen ambos trastornos, se conoce como narcolepsia tipo uno. La cataplejía se desencadena por una fuerte emoción, como el miedo o la ira, y se manifiesta como una debilidad o parálisis muscular incontrolable. Los que tienen cataplejía sin narcolepsia a menudo se diagnostican erróneamente, ya que los médicos creen que es un trastorno convulsivo. Dependiendo de la gravedad, la cataplejía puede ser una ligera caída del párpado o la incapacidad de permanecer de pie. Por lo general, uno está despierto durante un ataque catapléctico pero no puede moverse. Como la cataplejía a menudo está relacionada con la narcolepsia, las personas se duermen después de un ataque.
La causa más común de un ataque es la risa. La destrucción de un neurotransmisor hipocretina, que regula la vigilia, es la raíz de la cataplejía. Se desconoce la causa de la narcolepsia tipo dos, que es la narcolepsia sin cataplejía. Se cree que la genética juega un papel en el trastorno, pero a menudo no se transmite de padres a hijos. Los síntomas de la narcolepsia tipo dos incluyen parálisis del sueño, alucinaciones y cambios en el sueño de movimientos oculares rápidos (REM). En términos de tratamiento, hay medicamentos disponibles para tratar la cataplejía. Xyrem, que fue aprobado en 2002 por la FDA, se usa para tratar la narcolepsia en sí, pero debido a su alto potencial de abuso, está estrictamente regulado. Además de las drogas, las personas con narcolepsia a menudo toman siestas programadas regularmente y no beben alcohol ni cafeína antes de acostarse.
Estudios sobre WAKIX
WAKIX fue desarrollado por Harmony Biosciences y es el único medicamento aprobado por la FDA para tratar la narcolepsia que no está clasificado como sustancia controlada. Recibió la designación de medicamento huérfano en 2010, y en 2016 recibió la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos. Está aprobado para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva causada por la narcolepsia en adultos. Dos estudios clínicos, publicados por SLEEP, evaluaron la seguridad, la eficacia y el potencial de abuso. Estos estudios examinaron contradicciones, precauciones, efectos adversos, interacciones farmacológicas y el uso en poblaciones específicas. En términos de efectos secundarios, el estudio encontró que el insomnio, las náuseas y la ansiedad eran todas posibilidades, pero todas ocurrieron en menos del 10% de los estudiados. Los estudios concluyeron que existe una seguridad y eficacia a largo plazo de la droga, y que no tiene un alto potencial de abuso.
Sobre Harmony Biosciences
Harmony Biosciences, ubicada en Plymouth Meeting, Pennsylvania, se ocupa principalmente de proporcionar tratamientos para enfermedades raras y huérfanas. Se centran en enfermedades que afectan el sistema nervioso central. La narcolepsia es un trastorno para el que se dedican a desarrollar tratamientos y también se enfoca en avanzar en la comprensión del trastorno. La educación para quienes viven con narcolepsia es un factor importante para Harmony Biosciences.
KENDALL MASON
Fuente: http://bit.ly/2Oqol2j
