Historia de cancernetwork.com, el medicamento experimental selumetinib, que actualmente tiene licencia de AstraZeneca, ha mostrado resultados positivos en el ensayo clínico de fase 2. En este estudio, el fármaco se probó como tratamiento para los tumores de neurofibroma plexiformes asociados con la neurofibromatosis tipo 1, un trastorno genético poco frecuente.
Actualmente no hay tratamientos aprobados para esta indicación. Hasta la mitad de los pacientes con este trastorno desarrollarán estos tumores, que tienen el potencial de transformarse en un cáncer agresivo.
Acerca de la neurofibromatosis tipo 1
La neurofibromatosis tipo I (NF-1) es un trastorno genético que tiene un impacto en varios sistemas funcionales del cuerpo humano. NF-1 es causado por una mutación de un gen ubicado en el cromosoma 17 que es responsable de la producción de la proteína neurofibromina. Esta mutación puede ser heredable, pero aproximadamente la mitad de los casos son el resultado de una mutación espontánea. Los síntomas de NF-1 incluyen epilepsia, tumores que afectan el sistema nervioso y la piel, manchas en la piel, escoliosis y otras deformaciones esqueléticas, problemas de aprendizaje y mental, y trastornos de la visión. Las personas con el trastorno también tienen un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular y cáncer en comparación con las personas no afectadas. La gravedad de los síntomas puede variar mucho; Algunas personas viven vidas bastante típicas, mientras que otras enfrentan serios desafíos de calidad de vida. No hay cura, y el tratamiento generalmente implica el manejo de síntomas y complicaciones graves a medida que aparecen.
Resultados de prueba
El ensayo clínico incluyó un total de 26 pacientes con NF-1 que tenían entre 18 y 60 años. El tratamiento consistió en selumetinib dos veces al día en ciclos de 28 días a un nivel de dosis de 50 mg, 21 pacientes fueron considerados evaluables y el 71 por ciento de ellos tuvieron una respuesta parcial al medicamento; la tasa de respuesta objetivo fue del 45 por ciento. Cuatro de los pacientes optaron por suspender el tratamiento debido a los efectos adversos u otros problemas.
En general, estos hallazgos sugieren que selumetinib podría ser una terapia útil para los tumores de neurofibroma plexiforme en pacientes adultos. Esperemos que resultados similares puedan ser replicados en niños también.
Selumetinib se clasifica como un inhibidor de MEK que se está estudiando para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, como cáncer de pulmón, cáncer de tiroides, cáncer de ovario, melanoma y más.
JAMES MOORE
Fuente: http://bit.ly/36Be7DD
