Hemos estado escuchando mucho sobre la llamada «edición de genes» y «CRISPR» últimamente, y ahora hay nuevos desarrollos en ese frente.
Los científicos han desarrollado una nueva tecnología de edición de genes llamada «edición principal» que podría corregir hasta el 89% de los defectos genéticos, incluidos aquellos que causan enfermedades raras como la anemia de células falciformes y la enfermedad de Tay Sachs.
Esta técnica nueva y potencialmente revolucionaria fue desarrollada por investigadores del Broad Institute of MIT y Harvard, quienes publicaron sus hallazgos en la revista Nature.
¡Miremos más de cerca!
¿Qué son «Edición de genes» y «CRISPR»?
La edición del genoma es la alteración (también conocida como edición) de una secuencia de ADN seleccionada en una célula viva.
Las tecnologías de edición de genes permiten a los científicos realizar cambios en el ADN, lo que lleva a cambios en los rasgos físicos, como el color de los ojos y el riesgo de enfermedades. Los científicos usan diferentes tecnologías para hacer esto. Estas tecnologías actúan como tijeras, cortando el ADN en un lugar específico. Luego, los científicos pueden eliminar, agregar o reemplazar el ADN donde se cortó.
CRISPR es una de esas tecnologías.
CRISPR (repeticiones palindrómicas agrupadas regularmente espaciadas) permite a los científicos realizar cambios en el ADN de los organismos vivos de manera más precisa y económica que antes.
Piense en CRISPR como la función «buscar y reemplazar»; sin embargo, CRISPR a veces reconoce erróneamente una secuencia de ADN que es similar a la que está buscando y corta en el lugar equivocado, causando «mutaciones fuera del objetivo». Otras veces puede cortar en el lugar correcto, pero causar errores o » indels «, donde el ADN se inserta o elimina incorrectamente.
En otras palabras, es un trabajo en progreso, pero un GRAN progreso de todos modos.
«Edición principal»
La edición principal se basa en CRISPR, pero es más precisa y versátil, ya que escribe directamente nueva información genética en un sitio de ADN específico, según los investigadores.
Prime edition combina la técnica CRISPR con una proteína diferente que puede generar nuevo ADN. La herramienta corta la cadena de ADN, luego transfiere una secuencia editada al ADN objetivo, lo que permite a los investigadores insertar y eliminar más fácilmente partes de células humanas.
«Con la edición principal, ahora podemos corregir directamente la mutación de la anemia falciforme a la secuencia normal y eliminar las cuatro bases de ADN adicionales que causan la enfermedad de Tay Sachs, sin cortar el ADN por completo o sin plantillas de ADN», dijo David Liu, uno de Los autores del estudio, en un comunicado de prensa.
El equipo de investigadores ahora continuará trabajando para perfeccionar la técnica, tratando de maximizar su eficiencia.
También continuarán probando diferentes modelos de enfermedades para finalmente «proporcionar un camino potencial para aplicaciones terapéuticas humanas», según el comunicado de prensa.
¡Parece que un momento decisivo está en el horizonte!
Seguiremos de cerca cualquier novedad.
JEAN MARTELL
Fuente: http://bit.ly/2WznezR
