Holanda:
UniQure ha comenzado a evaluar a los pacientes para su ensayo de fase 1/2 de terapia génica AMT-130 para la enfermedad de Huntington, y dice que espera comenzar a tratar al primer sujeto a fines de 2019 o principios de 2020.
El inicio de la prueba le dará a la biotecnología holandesa una segunda terapia génica en ensayos clínicos junto con AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), su terapia de un solo disparo para la hemofilia B que se encuentra en fase 3.
La enfermedad de Huntington es un trastorno genético neurodegenerativo raro y devastador que afecta la función motora y causa un deterioro cognitivo severo, que eventualmente conduce a un deterioro físico y mental total.
La enfermedad es causada por una mutación en el gen que codifica la huntingtina que causa la formación de una forma anormalmente larga e inestable de la proteína que es cortada por mecanismos de reparación celular en fragmentos tóxicos más pequeños.
AMT-130 consiste en un vector de virus adenoasociado (AAV) que lleva un micro-ARN que está diseñado para desactivar el gen de la huntingtina y evitar que produzca la forma mutante de la proteína.
En modelos anuales, se demostró que una dosis única de AMT-130 reduce los niveles de huntingtina, inicialmente en estructuras profundas del cerebro como el cuerpo estriado que se ven afectadas primero por la enfermedad y se propagan a estructuras superiores como la corteza cerebral que entran en juego más tarde en el curso de Huntington’s.
El ensayo de fase 1/2 se llevará a cabo en alrededor de 26 pacientes en varios sitios clínicos, que serán tratados con una sola dosis de la terapia génica directamente en el cuerpo estriado o un procedimiento de imitación sin fármaco.
Las principales medidas de resultado serán la seguridad y la persistencia de AMT-130 en el cerebro, pero el ensayo analizará los resultados clínicos que incluyen la función motora, cognitiva y conductual durante un período de cinco años. Los primeros resultados deberían estar disponibles en 2022.
Otras compañías, especialmente Wave Life Sciences / Takeda e Ionis / Roche, están desarrollando medicamentos antisentido para interrumpir la producción de huntingtina, pero estos requerirían una dosificación continua para ser efectivos.
El anuncio se hizo en la actualización de resultados del tercer trimestre de UniQure, en la que también dijo que había completado la inscripción de 62 pacientes en su ensayo HOPE-B de la terapia de hemofilia B AMT-061, preparándolo para una lectura en 2020 y posible presentación a principios de 2021.
En julio, UniQure informó los resultados de la fase 2b con AMT-061 que muestran que podría restaurar los niveles de Factor IX en el rango normal para dos de cada tres sujetos.
UniQure fue la primera compañía en lanzar una terapia génica en el mercado en Europa, presentando Glybera (alipogene tiparvovec) para la deficiencia familiar de lipoproteína lipasa (LPLD) en 2012, pero el producto fue un fracaso comercial y se retiró de la venta en 2017.
Phil Taylor
Fuente: http://bit.ly/2BYw4O6
