UE, Reino Unido, EE.UU. :
Historia de Targeted Oncology, datos recientes sugieren que la terapia experimental IMG-7289 podría ser un tratamiento útil para pacientes con mielofibrosis, un tipo raro de cáncer que afecta la médula ósea. Actualmente, solo hay dos tratamientos aprobados para esta enfermedad; estos son los inhibidores de JAK fedratinib (comercializado como Inrebic) y ruxolitinib (comercializado como Jakafi).
Sobre mielofibrosis
La mielofibrosis se considera un tipo raro de cáncer de médula ósea. La enfermedad se caracteriza por la acumulación excesiva de células madre anormales en la médula ósea que desencadenan un proceso llamado fibrosis o cicatrización. Con el tiempo, la médula ósea se reemplaza con tejido cicatricial. Si bien no se conoce la causa exacta de la mielofibrosis, las mutaciones genéticas que afectan a los genes MPL, JAK2 y CALR son factores de riesgo conocidos. Los síntomas de mielofibrosis incluyen agrandamiento del bazo, anemia, dificultad para respirar, hematomas y sangrado fáciles, mayor riesgo de infección, dolor óseo, gota, fatiga, pérdida de peso y apetito, y aumento del volumen de células sanguíneas. Como un cáncer que afecta a las células madre, el trasplante de células madre puede curar la enfermedad. Sin embargo, este proceso conlleva muchos riesgos importantes. La mayoría de las otras formas de tratamiento son sintomáticas y de apoyo y no alteran el curso de la mielofibrosis. Existe una gran necesidad de terapias más seguras y efectivas para la enfermedad.
Hallazgos de estudio
En agosto pasado, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación Fast Track a IMG-7289 como tratamiento para la enfermedad. El medicamento puede tener utilidad en otras enfermedades algo relacionadas, como la policitemia vera. El fármaco se probó en un ensayo clínico de fase 1 / 2a de pacientes con mielofibrosis que se habían vuelto intolerantes a los inhibidores de JAK. El 66 por ciento de los pacientes que recibieron IMG-7289 vieron una reducción en el tamaño del bazo, y el 56 por ciento vio una reducción de al menos el 50 por ciento en otras evaluaciones de síntomas.
Este ensayo se está expandiendo a la fase 2b y está reclutando nuevos pacientes en la UE, el Reino Unido y los Estados Unidos.
Sobre IMG-7289
IMG-7289 es un inhibidor de la enzima LSD1, que desempeña un papel en la diferenciación de las células hematopoyéticas. Estas células incluyen un tipo llamado megacariocitos, que se han relacionado con el mecanismo de la enfermedad. El LSD1 tiende a sobreexpresarse en mielofibrosis y enfermedades relacionadas, que se denominan neoplasias mieloproliferativas.
JAMES MOORE
Fuente: http://bit.ly/2BHygJI
