Estados Unidos:
Krista Rossi
La colaboración no solo es beneficiosa, sino que también es necesaria para las enfermedades raras, y un equipo de investigadores descubrió que los esfuerzos de colaboración entre varias instituciones médicas líderes han ayudado a aumentar el estudio de nuevos medicamentos para los síndromes mielodisplásicos (MDS).
En la Cumbre de la Organización Nacional de Enfermedades Raras y Productos Huérfanos de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (Cumbre NORD, por sus siglas en inglés) celebrada en Washington, DC, el equipo de investigadores de la AAMDSIF presentó datos sobre un nuevo modelo para la investigación clínica MDS en los Estados Unidos: la Investigación Clínica MDS Consorcio (CRC).
El CRC comenzó en 2012 y está compuesto por 6 instituciones médicas líderes: el Centro de Cáncer Moffitt, la Clínica Cleveland, el Instituto de Cáncer Dana-Farber, el Centro de Cáncer Anderson Anderson, la Medicina Johns Hopkins y la Medicina Weill Cornell, todos trabajando juntos para colaborar y compartir recursos. para realizar estudios y ensayos únicos que puedan avanzar en el tratamiento de MDS y mejorar los resultados de los pacientes.
En las reuniones mensuales, los miembros del CRC deciden comenzar un ensayo clínico en las 6 instituciones. Cada institución envía sus datos a la Clínica Cleveland, donde los analistas de datos procesan y almacenan los datos, que luego se agregan a CRUSH. Base de datos MDS a analizar. Después de que esto sucede, las conclusiones se hacen, se publican y, por lo tanto, se ponen en práctica.
«Por lo general, se desarrolla un ensayo en 1 institución, y debido al acuerdo de CRC, los otros 5 pasan por el proceso de establecer ese ensayo en su propia institución», dijo a Matthew Rare Disease Report, un investigador del estudio, Matthew Lesser, En una entrevista exclusiva. “Ayuda a aumentar el número de pacientes involucrados en un ensayo dado, ya que hay varios sitios involucrados. También ayuda a reducir los costos, ya que los 6 sitios contribuyen con recursos para una única prueba. Nuevamente, se realizan diferentes ensayos al mismo tiempo entre los 6 sitios «.
La financiación para respaldar esta investigación está asegurada por Aplastic Anemia y MDS International Foundation (AAMDSIF), una organización sin fines de lucro para la defensa de los pacientes, por lo que, en lugar de tener la tasa de costos indirectos habitual del 28% al 80%, fue posible establecer La tasa de sólo el 10%.
Cada institución recibe apoyo para un investigador principal, una enfermera de investigación clínica, un administrador de datos y un investigador clínico. Con este apoyo adicional, los gastos por paciente se reducen de aproximadamente $ 30,000 a solo $ 8,000, escriben los autores del estudio. Como tal, se puede poner más dinero para la investigación en lugar de gastos generales. Como CRC no cuenta con fondos federales, es capaz de responder «de manera más ágil» a las oportunidades de investigación, añaden.
A través de la promoción y divulgación, la AAMDSIF está trabajando para aumentar el acceso a los pacientes elegibles. La organización también se desempeña como administrador del esfuerzo, proporciona supervisión fiduciaria y responsabilidad colaborativa, además de ayudar a organizar iniciativas entre la industria y la academia y promover los logros de los consorcios en toda la comunidad de investigación y atención médica.
El modelo es exitoso por varios motivos, según los autores, ya que proporciona una forma estandarizada para realizar ensayos y formatear datos, incluye el uso de una base de datos central y colectiva que incluye un biorepositorio, llamadas de conferencia mensuales y reuniones periódicas presenciales. se llevan a cabo reuniones presenciales entre los miembros del CRC, y un comité asesor externo proporciona supervisión.
Desde el inicio del CRC, se publicaron 108 manuscritos, se realizaron 10 ensayos clínicos multicéntricos o en el proceso de su realización, se iniciaron 30 carreras de investigación MDS y se enviaron 80 resúmenes a la Sociedad Americana de Hematología (ASH). Además, también ha habido un crecimiento sustancial de 468% en la base de datos, que incluye el CRUSH !! Base de datos de MDS y datos recopilados de los ensayos clínicos realizados dentro del CRC.
El equipo concluye que el CRC es innovador en su estructura, gobierno, financiamiento, capacidad de respuesta, contención de costos y enfoque en el desarrollo de talentos futuros. El diseño único y el apoyo financiero de CRC permiten que los proyectos se diseñen, evalúen y aprueben o rediseñen en un ciclo continuo y giratorio, escriben los autores.
Además, el apoyo a la infraestructura proporcionado por el financiador al CRC promueve el desarrollo de los ensayos terapéuticos y no terapéuticos, los proyectos piloto y los proyectos especiales que conforman la cartera del Consorcio.
Las ventajas notadas con el CRC fueron una reducción en la «burocracia», cohortes más grandes en los ensayos clínicos, un reclutamiento más rápido y una disponibilidad inmediata de los datos de los registros existentes y los biorepositorios.
«Hasta la fecha, hay 10 pruebas multicéntricas entre las 6 instituciones», agregó Lesser.
Si bien el modelo muestra una gran promesa, los autores postulan los desafíos futuros para adquirir fondos sostenibles, mantener motivados a los centros e investigadores involucrados, mantener los datos actualizados y superar la colaboración internacional y los obstáculos regulatorios.
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Fuente: https://goo.gl/3cgN4Y
