Australia:
La biotecnología australiana Clinuvel reclamó la aprobación de EE. UU. Para Scenesse, un tratamiento para un trastorno cutáneo raro que causa una sensibilidad extrema a la luz.
El implante debajo de la piel ha sido aprobado por la FDA para tratar la protoporfiria eritropoyética (EPP), un trastorno genético que causa dolor severo al exponerse a la luz solar y a la luz artificial, como las bombillas fluorescentes.
Scenesse ha sido aprobado en Europa por la misma indicación desde 2014, y realizó ventas de A $ 31 millones (alrededor de $ 21 millones en dólares estadounidenses) en el año hasta el 30 de junio de 2019, un aumento del 22%, según el último informe financiero de Clinuvel.
Scenesse (afamelanotida) es el primer fármaco aprobado para EPP, que es causado por la deficiencia de una enzima (ferroquelatasa) que conduce a altos niveles de protoporfirina IX en la piel y otros tejidos, como la médula ósea y la sangre.
Las moléculas de protoporfirina generalmente se convierten para crear hemo, un componente de la molécula de hemoglobina transportadora de oxígeno en los glóbulos rojos. Cuando se acumulan en la piel, reaccionan a la luz en la piel para formar radicales libres que dañan las células de la piel y, junto con el dolor, pueden causar hinchazón, ampollas y ulceraciones que pueden formar cicatrices.
El implante de Clinuvel lleva un agonista del receptor de melanocortina-1 (MC1-R) que aumenta la producción de eumelanina, una de las dos formas del melanina pigmento natural de la piel. La eumelanina se encuentra en personas con piel más oscura, mientras que la otra forma, la feomelanina, es más frecuente en personas de piel clara.
En ensayos clínicos, Scenesse pudo aumentar la cantidad de horas que los pacientes con EPP podían pasar a la luz solar sin dolor en comparación con el placebo, dijo la FDA en un comunicado.
En un estudio de 93 pacientes, los pacientes tratados con Scenesse soportaron 64 horas de luz solar sin dolor durante un período de 180 días, versus 41 horas para el grupo placebo.
Un segundo estudio de más de 270 días mostró que los pacientes con el implante de drogas podían soportar seis horas de luz solar diaria en promedio sin dolor, en comparación con solo 45 minutos con placebo.
La luz verde de la FDA provocó un aumento del 60% en el precio de las acciones de Clinuvel que la convirtió en una de las 150 principales compañías cotizadas en el ASX, solo unos meses después de hacer su debut en el intercambio, ya que los inversores esperaban lo que podría ser un aumento considerable de los ingresos de Scenesse.
La aprobación de Scenesse en Europa fue la primera vez que la EMA tuvo en cuenta el testimonio de grupos de pacientes al decidir aprobar un medicamento que en ese momento tenía datos de eficacia limitados, pero los pacientes en los Estados Unidos no pudieron acelerar su revisión de la FDA.
La American Porphyria Foundation (APF), que ha estado presionando por el acceso al medicamento durante años, dice que el EPP es la tercera forma más común de porfiria con una prevalencia de 1 en 200,000 a 1 en 75,000 en diferentes poblaciones.
Sin embargo, Clinuvel aún se enfrenta a la resistencia de los pagadores en Europa. La agencia británica de rentabilidad NICE rechazó el medicamento en 2017, pero reabrió su revisión después de una apelación el año pasado. La nueva evaluación aún está en progreso, con la última reunión del comité celebrada en marzo.
Phil Taylor
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Fuente: http://bit.ly/35dzlXg
