Un científico de Filadelfia con una enfermedad rara y mortal entró en remisión después de usar un tratamiento experimental en sí mismo. David C. Fajgenbaum, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pensilvania, fue diagnosticado con la enfermedad de Castleman en 2010. Después de no responder al tratamiento tradicional, tomó el asunto en sus propias manos.
La enfermedad de Castleman es un trastorno inflamatorio raro que afecta a aproximadamente uno de cada 5,000 estadounidenses. Puede surgir a cualquier edad y la gravedad varía: en algunas personas puede ser un ganglio linfático anormal que causa síntomas similares a la gripe, mientras que en otras, como Fajgenbaum, puede ser mucho peor y afectar múltiples ganglios linfáticos y órganos.
En los casos más graves, conocidos como enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática (iMCD), el trastorno se presenta con síntomas similares al cáncer. Un tercio de las personas con iMCD muere dentro de los cinco años.
En 2014, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó el medicamento siltuximab para tratar el iMCD, ya que se descubrió que enviaba a las personas que padecían el trastorno a la remisión entre un tercio y la mitad de los casos. Para el resto de los que sufren, hay pocas opciones de tratamiento disponibles. «Los pacientes que no responden al siltuximab tienen opciones limitadas. Por lo general, reciben quimioterapia pero a menudo recaen», dijo Fajgenbaum en un comunicado.
Después de investigar su propia condición, Fajgenbaum se dio cuenta de que otro medicamento ya existente podría ayudar. Con la ayuda de su médico Thomas S. Uldrick, observó las terapias dirigidas a una vía específica, PI3K / Akt / mTOR, para encontrar un medicamento que ya existía, llamado sirolimus.
«Decidí tratarme a mí mismo porque no había respondido a ninguna droga que alguna vez se había probado en iMCD», dijo a Newsweek. «Tenía recaídas mortales cada seis a 12 meses y la quimioterapia me estaba salvando la vida, pero nada podía prevenir las recaídas.
«Los estudios de investigación que había realizado en mi laboratorio me sugirieron que un medicamento que nunca antes se había usado para iMCD podría funcionar para mí».
Dijo que había muchos riesgos involucrados, podría haber desencadenado una recaída mortal, y no estaba seguro de que funcionaría. «Pero no había otras pistas prometedoras», dijo.
Un estudio publicado en el Journal of Clinical Investigation muestra cómo Fajgenbaum, junto con otros dos pacientes, entró en remisión sostenida.
Estos hallazgos son preliminares. El equipo ahora ha comenzado un ensayo clínico para probar sirolimus en 24 pacientes con iMCD. Los participantes recibirán el medicamento todos los días durante un año. Los resultados se esperan en 2022.
Sirolimus, según WebMD, es un inmunosupresor que ayuda a prevenir el rechazo de órganos después de un trasplante de riñón. Se debilita el sistema inmunitario para ayudar al cuerpo a aceptar el nuevo órgano extraño. También se puede usar para tratar la rara enfermedad pulmonar linfangioleiomiomatosis-LAM, una afección en la que las células del músculo liso crecen en los pulmones, los vasos linfáticos, los vasos sanguíneos pulmonares y las pleuras.
Fajgenbaum dijo que el sirolimus actualmente cuesta alrededor de $ 16,000 por año para la prevención del rechazo de trasplante de riñón. Si resultara efectivo para iMCD, el costo sería el mismo.
Dijo que la investigación muestra la importancia de mirar medicamentos ya aprobados por la FDA para tratar enfermedades raras.
Hannah Osborne
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Fuente: http://bit.ly/2ZkWItM
