Allergan plc, una compañía farmacéutica líder a nivel mundial, y su socio, Editas Medicine, Inc. han recibido luz verde para un ensayo clínico diseñado para tratar pacientes con trastornos sanguíneos graves (hemoglobinopatías). Como se informó recientemente en un artículo de CheckOrphan, esta será la primera vez que la tecnología de edición de genes editará el ADN dentro del cuerpo humano (in vivo).
El plan original era presentar una solicitud que permitiera a las dos compañías probar el nuevo producto in vivo a fines de 2017. Sin embargo, una falla de fabricación retrasó las pruebas un año atrás.
Este retraso fue seguido por un desafío de patente que fue contrarrestado con éxito por Editas. La preocupación se centró en el potencial de CRISPR para hacer recortes «fuera del objetivo» en genes sanos. Finalmente, Editas pudo demostrar al regulador que su producto era seguro y estaba listo para ser probado en humanos.
Sobre el brillo
El ensayo de fase 1/2, llamado Brilliance, estudiará la tolerabilidad, la eficacia y la seguridad de un medicamento de edición del genoma basado en CRISPR llamado AGN-151587. Se está desarrollando para tratar la amaurosis congénita Leber 10 (LCA10) que es causada por anormalidades (mutaciones) en el gen CEP290 que resultan en ceguera.
Dieciocho pacientes con LCA10 recibirán uno de los tres niveles de dosis diferentes del medicamento. Los pacientes serán inyectados con una dosis de AGN-151587 que será transportada por un virus hecho por el hombre a las células fotorreceptoras en la retina. Se espera que la primera dosis del paciente comience en la segunda mitad de 2019.
CRISPR versus terapia de reemplazo génico
Ambas terapias tienen ciertas ventajas. CRISPR es capaz de entregar genes grandes que, debido a su tamaño, no pueden ser transportados a las células de la retina por los virus hechos por el hombre.
Además, bajo ciertas circunstancias, puede no ser necesario reemplazar un gen completo. Una vez más, CRISPR es la mejor opción debido a su capacidad para apagar o reparar el gen errante en lugar de reemplazarlo por completo. Esta suele ser la opción cuando se trata la retinitis pigmentosa.
Los científicos parecen estar progresando en la corrección de los molestos efectos fuera del objetivo. Por lo tanto, es completamente posible que la terapia génica CRISPR funcione en clínicas en el futuro cercano.
ROSE DUESTERWALD
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Fuente: http://bit.ly/2TUUwZ6
