Instituto de la ruta crítica
El Critical Path Institute, o C-Path, es una organización sin fines de lucro que se estableció en 2005. Tiene una sucursal en EE. UU., Con sede en Tucson, Arizona, así como una sucursal de la UE con sede en Dublín, Irlanda. La misión de C-Path es ayudar a acelerar nuevos enfoques innovadores de la medicina. Para lograr este objetivo, han establecido consorcios globales, que incluyen organizaciones de pacientes, agencias reguladoras, científicos, académicos, fundaciones de enfermedades, así como compañías farmacéuticas. En total hay más de 1.600 científicos involucrados en la organización.
C-Path ha colaborado recientemente con la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) para acelerar la investigación de enfermedades raras.
NORD
NORD comenzó como un pequeño grupo de defensores de pacientes. El objetivo inicial era aprobar la Ley de drogas huérfanas (aprobada en 1983). Ahora, es la organización líder de defensa de enfermedades raras, apoyando la identificación de enfermedades raras y la investigación de curas. NORD tiene 275 organizaciones miembros que son específicas de la enfermedad. Desde la aprobación de la Ley de drogas huérfanas, sus objetivos se han vuelto más amplios. Su objetivo es expresar las necesidades de la comunidad rara, acelerar la investigación, iniciar políticas de apoyo, proporcionar recursos para familias raras y educar al público.
La plataforma de análisis y datos de acelerador de curaciones de enfermedades raras
La colaboración de estas dos organizaciones podría mejorar significativamente la investigación de enfermedades raras. Teniendo en cuenta el hecho de que hay más de 25 millones de pacientes con enfermedades raras solo en los EE. UU. Y que el 90% de las afecciones raras aún no tienen una sola terapia aprobada por la FDA, existe claramente una necesidad insatisfecha.
Gracias a la financiación de la FDA, NORD y C-Path trabajarán juntos para establecer la plataforma de análisis y datos del acelerador de enfermedades raras, o RDCA-DAP. Esta plataforma se lanzará oficialmente el 17 de septiembre de 2019 en Bethesda, Maryland. Allí, las organizaciones de pacientes, los reguladores, los investigadores, los médicos y las compañías farmacéuticas se reunirán para aprender sobre la plataforma, cómo involucrarse con ella y cómo podría ayudar a facilitar sus objetivos.
En definitiva, el objetivo de esta plataforma es:
«Acelere el movimiento de las terapias desde el banco hasta la cama».
Los datos incluidos en esta plataforma abarcarán desde estudios observacionales, ensayos clínicos y registros de pacientes (incluida la plataforma de registro IAMRARETM creada por NORD). Estos datos se utilizarán para mejorar la investigación de enfermedades raras y obtener nuevas terapias para los pacientes más rápido. La plataforma servirá esencialmente como un programa estandarizado y centralizado que fomentará la colaboración y minimizará las brechas de conocimiento. Es importante destacar que los datos en esta plataforma también incluirán la perspectiva del paciente.
Hay grandes esperanzas para el RDCA-DAP porque podrá aprovechar los datos que NORD ha recopilado durante sus 35 años de existencia, así como las capacidades de C-Path para seleccionar, agregar y gobernar análisis de datos avanzados. Esta plataforma podría ayudar a acelerar el desarrollo de medicamentos al hacer que los datos de calidad sean accesibles para los investigadores.
TRUDY HORSTING
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Fuente: http://bit.ly/2HcUtTk
