Historia de globenewswire.com, la compañía farmacéutica Zynerba Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que los datos de su ensayo abierto de fase 2 se han publicado oficialmente. Este ensayo clínico estaba probando al candidato terapéutico experimental de la compañía ZYN002 como tratamiento para los síntomas del síndrome X frágil. ZYN002 es un gel de cannabidiol (CBD) y Zynerba se enfoca en el desarrollo de terapias cannabindoides tradicionales para afecciones neuropsiquiátricas raras.
Acerca del síndrome de X frágil (SXF)
El síndrome de X frágil es un trastorno genético que afecta a los hombres con más frecuencia que a las mujeres. Se caracteriza por discapacidad intelectual y características físicas distintivas. La enfermedad es causada por una mutación que afecta el gen FMR1. Los síntomas del síndrome frágil x incluyen discapacidad intelectual que puede variar ampliamente en severidad, autismo, ansiedad social, TDAH, déficit de memoria de trabajo, convulsiones, problemas de visión y comportamiento hiperactivo. Las características físicas distintivas se hacen evidentes una vez que comienza la pubertad y pueden incluir orejas prominentes, tono muscular deficiente, cara larga, testículos agrandados, piel suave, pies planos y articulaciones de los dedos hiperflexibles.
El tratamiento es principalmente sintomático y puede incluir antidepresivos, antipsicóticos y estimulantes. Las intervenciones como educación especial, terapia del habla y terapia conductual pueden ser beneficiosas. No hay cura para el trastorno. La esperanza de vida es aproximadamente 12 años menor que la población general.
Resultados de prueba
Los resultados de este ensayo han llevado a los autores a sugerir que ZYN002 podría ser un tratamiento útil para los síntomas emocionales y de comportamiento que aparecen con el síndrome X frágil. El estudio abierto incluyó 20 pacientes masculinos y femeninos. A estos pacientes se les permitió continuar con las terapias existentes que estaban usando. Durante un período de 12 semanas, los pacientes podrían recibir tres niveles de dosis diferentes del gel. Estas dosis oscilaron entre un mínimo de 50 mg una vez al día, 50 mg dos veces al día o una dosis máxima de 125 mg dos veces al día.
El tratamiento mejoró los síntomas del paciente en función de una variedad de mediciones conductuales. Síntomas como la inestabilidad del estado de ánimo, la evitación social, la ansiedad, la hiperactividad y la impulsividad, todos mejoraron. Todos estos cambios fueron superiores a los grupos placebo en estudios previos. No se informaron eventos adversos graves durante el ensayo.
JAMES MOORE
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Fuente: http://bit.ly/305rvfC
