Historia de home.suddenlink.net, la compañía biofarmacéutica X4 Pharmaceuticals anunció recientemente que la Comisión Europea otorgó la designación de medicamento huérfano al principal candidato de investigación de la compañía, mavorixafor. Este medicamento está en desarrollo para el tratamiento del síndrome WHIM, un trastorno genético raro que causa inmunodeficiencia.
La decisión se basó en una recomendación del Comité de Medicamentos Huérfanos, parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Sobre el síndrome WHIM
El síndrome WHIM, que significa verrugas, hipogammaglobulinemia, inmunodeficiencia y mieloatexia, es un síndrome congénito raro que causa inmunodeficiencia que se caracteriza por neutropenia crónica o niveles bajos de neutrófilos en la sangre. Este síndrome es causado por mutaciones que afectan el gen CXCR4. La actividad del gen GRK3 también se ha asociado con el síndrome.
Los signos y síntomas del síndrome WHIM incluyen la retención de neutrófilos en la médula ósea, una mayor vulnerabilidad a infecciones bacterianas y virales (especialmente VPH), deficiencias en anticuerpos IgG y linfocitos, y verrugas en las manos y los pies.
El tratamiento es principalmente sintomático e incluye terapias para reducir las infecciones bacterianas y mejorar el recuento de neutrófilos en la sangre. Actualmente no hay cura conocida. Los estudios de investigación han sugerido que los antagonistas de CXCR4 podrían ser un enfoque efectivo.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamentos huérfanos es un programa de incentivos destinado a promover el desarrollo de terapias para enfermedades raras, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 5 de cada 10,000 personas en la UE. Para calificar, el tratamiento potencial debe mostrar las posibles ventajas en efectividad o seguridad sobre las terapias disponibles actualmente o debe satisfacer una necesidad médica actualmente no satisfecha. Esta designación confiere varios beneficios al destinatario, como reducciones de tarifas, asistencia de protocolo y un período de diez años de exclusividad de mercado si el medicamento obtiene la aprobación.
Sobre Mavorixafor
Mavorixafor es el principal candidato para productos de X4. Está clasificado como un antagonista de molécula pequeña del receptor de quimiocinas CXCR4. Estudios previos con el medicamento han demostrado la prueba de concepto de este mecanismo de acción, con pacientes que ven reducidas infecciones y verrugas, así como un aumento en el recuento de linfocitos y células sanguíneas de neutrófilos.
Se está realizando una prueba de fase 3 para este medicamento.
JAMES MOORE
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Fuente: http://bit.ly/2M4Govd
