Historia de Financial Buzz, la compañía biofarmacéutica Soleno Therapeutics proporcionó recientemente una actualización sobre el progreso del ensayo clínico de fase 3 de la compañía. Este ensayo está evaluando las tabletas de liberación controlada de diazóxido de colina (DCCR) de Soleno para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi, un trastorno genético raro que causa comer en exceso y obesidad infantil severa. Estas tabletas se administran una vez al día. El mayor interés de los pacientes en el estudio de extensión abierta sugiere que el medicamento está teniendo un impacto positivo, lo que también se ha demostrado en ensayos clínicos anteriores.
Acerca del síndrome de Prader-Willi (PWS)
El síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético que se caracteriza más por la obesidad infantil que resulta de un apetito anormal e insaciable. Esta obesidad a menudo continúa hasta la edad adulta. En la mayoría de los casos, el síndrome es causado por la eliminación de una determinada sección del cromosoma 15. En aproximadamente una cuarta parte de los casos, el paciente recibe dos copias del cromosoma 15 de la madre pero no recibe ninguna del padre. Este síndrome no se considera heredable, ya que los cambios genéticos ocurren durante la gestación.
Los síntomas del síndrome de Prader-Willi incluyen desarrollo lento, mala alimentación, debilidad muscular, obesidad, sobrealimentación, flexibilidad anormal, escoliosis, sueño excesivo, retrasos en el habla, discapacidad intelectual, tono muscular deficiente, pubertad tardía e infertilidad. Comer en exceso también conduce a un riesgo elevado de diabetes.
El tratamiento puede incluir fisioterapia, terapia ocupacional y del habla, limitar el acceso a los alimentos e inyecciones de hormona del crecimiento (solo en pacientes infantiles).
Progreso de prueba
Esta actualización es del 24 de julio de 2019. Hasta ahora, la prueba ha alcanzado la mitad de su objetivo total de inscripción de participantes. Además, el 90 por ciento de estos pacientes han completado el tratamiento con éxito o continúan recibiendo tratamiento. El 90 por ciento de los pacientes que han terminado el estudio han optado por continuar en un estudio de extensión de etiqueta abierta de nueve meses de duración que evaluará los efectos de seguridad a largo plazo de las tabletas DCCR. El 95 por ciento de los pacientes que han participado en la extensión continúan haciéndolo. Tampoco se han registrado eventos adversos graves inesperados hasta el momento.
La inscripción se está organizando en 20 sitios diferentes tanto en Europa como en los EE. UU. Soleno planea extender el estudio de extensión de nueve meses a un año debido al gran interés de los pacientes en el ensayo.
Soleno está trabajando con Casimir, Inc., un grupo de investigación de enfermedades raras que está innovando el diseño de mediciones de resultados de ensayos clínicos para reflejar con mayor precisión los impactos en la calidad de vida de los medicamentos para enfermedades raras en los pacientes.
James Moore
Artículos relacionados: síndrome de Prader-Willi, biofarmacéutica Soleno Therapeutics, ensayo clínico fase 3, tabletas,
Fuente: http://bit.ly/2T9cYwp
