Historia de BioPortfolio, la compañía biofarmacéutica SpringWorks Therapeutics, Inc., ha anunciado recientemente que la Comisión Europea ha designado al medicamento en investigación de la compañía mirdametinib como medicamento huérfano. Este medicamento, que es un inhibidor de MEK1 y MEK2, está en desarrollo para tratar el trastorno genético neurofibromatosis tipo 1 (NF-1). SpringWorks se centra en el desarrollo de tratamientos innovadores para el cáncer y las enfermedades raras que amenazan la vida.
Acerca de la neurofibromatosis tipo 1
La neurofibromatosis tipo 1 (NF-1) es un trastorno genético que tiene un impacto en varios sistemas funcionales del cuerpo humano. NF-1 es causado por una mutación de un gen ubicado en el cromosoma 17 que es responsable de la producción de la proteína neurofibromina. Esta mutación puede ser heredable, pero aproximadamente la mitad de los casos son el resultado de una mutación espontánea. Los síntomas de NF-1 incluyen epilepsia, tumores que afectan el sistema nervioso y la piel, manchas en la piel, escoliosis y otras deformaciones esqueléticas, problemas de aprendizaje y mental, y trastornos de la visión. Las personas con el trastorno también tienen un mayor riesgo de enfermedad cardiovascular y cáncer en comparación con las personas no afectadas.
La gravedad de los síntomas puede variar mucho; Algunas personas viven vidas bastante típicas, mientras que otras enfrentan serios desafíos de calidad de vida. No hay cura, y el tratamiento generalmente implica el manejo de síntomas y complicaciones graves a medida que aparecen.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamentos huérfanos es un programa de incentivos destinado a fomentar el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras. Esto se define como una enfermedad que afecta no más de 5 de cada 10.000 personas en la UE. Para calificar para esta designación, el candidato a medicamento debe mostrar ventajas potenciales en eficacia o seguridad sobre los tratamientos actuales o debe satisfacer una necesidad médica que no se está cumpliendo. Esta designación confiere varias ventajas a la empresa receptora, como la asistencia de protocolo, la reducción de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado de diez años si el medicamento es aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Mirdametinib en los EE. UU.
Mirdametinib también obtuvo la designación de medicamento huérfano y la designación Fast Track de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para pacientes de dos años o más de edad con neurofibromas plexiformes (un tipo de tumor) que son inoperables, están progresando o causan sustanciales morbosidad.
JAMES MOORE
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Fuente: http://bit.ly/2YSXLVX
