Historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica Mustang Bio, Inc. ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado recientemente a la compañía la designación de medicamento huérfano por su candidato a producto experimental MB-102. La designación es para tratar la leucemia mieloide aguda de cáncer de sangre rara. MB-102 ha obtenido previamente la misma designación para tratar una enfermedad relacionada llamada neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN). Mustang Bio se centra en el desarrollo de terapias de genes y células para enfermedades genéticas raras, tumores sólidos y cánceres de sangre.
Acerca de la leucemia mieloide aguda (AML)
La leucemia mieloide aguda, también conocida como leucemia mielógena aguda, es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a los mieloblastos, células madre que normalmente se convertirían en glóbulos blancos mieloides. Existen varios factores de riesgo para este cáncer, incluidos otros trastornos sanguíneos como el síndrome mielodisplásico, antecedentes familiares, ciertas variantes genéticas, exposición química (incluidos los agentes de quimioterapia) y radiación. Los síntomas incluyen un mayor riesgo de infección, hematomas y sangrado fáciles, fatiga, falta de aliento, fiebre, pérdida de peso y apetito, anemia y dolor en los huesos / articulaciones. El tratamiento para este cáncer suele ser la quimioterapia o el trasplante de células madre; Hay opciones muy limitadas para pacientes con enfermedad recidivante. La tasa de supervivencia a cinco años para la leucemia mieloide aguda es solo del 27 por ciento en los EE. UU. Existe una clara necesidad de tratamientos más efectivos para este cáncer.
Acerca de la designación de medicamentos huérfanos
La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para medicamentos que están en desarrollo para el tratamiento de enfermedades y afecciones que se consideran raras, que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar, la terapia experimental debe mostrar ventajas en seguridad y / o efectividad sobre los medicamentos disponibles actualmente o debe satisfacer una necesidad médica que no se está cumpliendo. La designación confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones de impuestos, exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado de siete años si el medicamento está aprobado para uso público.
JAMES MOORE
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Fuente: http://bit.ly/336QMaQ
