Minoryx Therapeutics
- La ataxia de Friedreich es una enfermedad rara neurodegenerativa que se diagnostica antes de los 25 años. En España afecta a unas 2.000 personas
- El ensayo FRAMES iniciará el reclutamiento de pacientes en las próximas semanas en España, Bélgica y otros países europeos
- La Paz de Madrid es el único hospital español que participa en el estudio con el fármaco MIN-102
Minoryx Therapeutics, compañía biotecnológica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, anunciaron que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el lanzamiento de un ensayo clínico de fase II para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FRDA) con su fármaco candidato MIN-102.
La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad rara genética que se caracteriza por una pérdida de coordinación y fuerza muscular como resultado de la degeneración del tejido nervioso en la médula espinal y de los daños de los nervios que controlan los movimientos musculares. Los síntomas varían desde la incapacidad de coordinar los movimientos, hasta la inestabilidad para caminar, la debilidad muscular y los temblores. Los pacientes pierden la capacidad de mantenerse de pie, sentarse y andar en los primeros 10-15 años desde la aparición de la enfermedad. La ataxia de Friedreich reduce la esperanza de vida y acaba siendo mortal, normalmente a causa de una insuficiencia cardíaca. En España afecta a unas 2.000 personas y, de forma global, a una de cada 40.000 personas. Actualmente no se conoce la cura, solo existen tratamientos para reducir los síntomas.
MIN-102 es un novedoso agonista selectivo de PPAR gamma, biodisponible por vía oral, que ha mostrado un perfil superior en cuanto a penetración cerebral y seguridad. En modelos preclínicos de neurodegeneración el fármaco ha mostrado la capacidad de modular las vías que generan disfunción mitocondrial, estrés oxidativo, neuroinflamación, desmielinización y degeneración axonal. También se ha completado con éxito un estudio clínico de fase I que confirma que MIN-102 es bien tolerado y capaz de cruzar la barrera hematoencefálica a un nivel equivalente al de los estudios preclínicos. Actualmente, se encuentra en ensayo clínico de fase II/III para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN) en Europa y Estados Unidos.
MIN-102 tiene el potencial de tratar distintas patologías del sistema nervioso central, incluidas las enfermedades raras X-ALD y la ataxia de Friedreich. El nuevo fármaco de Minoryx tiene la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la X-ALD tanto en la UE como en Estados Unidos.
Como parte de la expansión de la compañía en nuevas indicaciones, se unen al consejo asesor científico dos líderes clave en neurología clínica: el Dr. Massimo Pandolfo, director del Laboratorio de Neurología Experimental en la Université Libre de Bruxelles que dirigió el equipo que identificó el gen de la ataxia de Friedreich en 1996, y la Dra. Fanny Mochel, líder de grupo en el Brain and Spine Institute (ICM) del hospital universitario Pitié-Salpêtrière en París y experta en resonancia magnética aplicada en neurología clínica.
El ensayo clínico, denominado FRAMES, iniciará el reclutamiento de pacientes en las próximas semanas en el Hospital Universitario La Paz bajo la dirección del Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera. La compañía también trabaja en la apertura del ensayo en más centros en Bélgica, Alemania y Francia.
El ensayo será doble ciego y controlado con placebo, con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad del MIN-102 en los pacientes con ataxia de Friedreich. Participarán 36 pacientes mayores de 12 años.
“Estamos muy contentos de haber recibido la aprobación para el lanzamiento de nuestro ensayo clínico de fase II para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. Nuestro candidato a fármaco puede satisfacer las grandes necesidades médicas no cubiertas en múltiples enfermedades raras del sistema nervioso central” explica el Dr. Uwe Meya, director médico de Minoryx.
La profesora Alexandra Durr, investigadora principal en el ICM, remarca que “el ensayo clínico FRAMES evalúa parámetros desarrollados con los conocimientos más avanzados de la enfermedad y su curso natural. Este tratamiento proporcionar una opción terapéutica muy esperada para nuestros pacientes con el potencial para influir en el curso de la enfermedad”.
En 2018, Minoryx cerró una ronda de financiación de Serie B con 21,3 millones de euros para ampliar el desarrollo de MIN-102 para nuevas indicaciones. La compañía española también ha abierto recientemente una filial en el Brussels South Biopark (Bélgica), que dirigirá el ensayo clínico de fase II para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
