Un comunicado de prensa de LifeMax Laboratories, Inc., la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento experimental para el síndrome de Netherton LM-030 (con licencia de Novartis) de la Compañía. La designación actúa como un tipo de cupón canjeable para la revisión prioritaria de un producto diferente.
Sobre el síndrome de Netherton
El síndrome de Netherton es una condición genéticamente heredada caracterizada por anomalías fisiológicas de la piel y el cabello. Las personas afectadas con frecuencia también tienen problemas con su sistema inmunológico.
Los recién nacidos con el síndrome de Netherton pueden tener una piel enrojecida y escamosa que, en algunos casos, puede perder líquido. Otros pueden nacer con una membrana similar a una envoltura de plástico llamada membrana de colodión, que generalmente se desprende completamente en unas pocas semanas. En general, la salud de los individuos afectados mejora con la edad. Muchos niños con el síndrome de Netherton no crecen a los ritmos proyectados (falta de crecimiento), e incluso los adultos mayores pueden permanecer con bajo peso y más cortos que sus compañeros.
En la infancia tardía y en la edad adulta, la irritación de la piel puede fluctuar en gravedad con el tiempo. Las partes de la piel pueden permanecer rojas y escamosas (especialmente en la infancia). Los episodios de enrojecimiento e ictiosis lineales circunfleja (una afección de la piel caracterizada por el brote de parches de lesiones circulares alrededor del cuerpo) pueden continuar afectando a ciertos pacientes hasta la edad adulta. También son comunes otros problemas de la piel, como picazón crónica (que puede provocar una infección), eccema, mala regulación térmica y derramamiento excesivo.
La disfunción leve del sistema inmunitario, como la fiebre del heno, la alergia alimentaria o el atma también se informa con frecuencia en pacientes con síndrome de Netherton. Los pacientes con síndrome de Netherton a veces tienen pelos inusualmente frágiles que varían en grosor no uniforme. La tricorrexis nodosa o «cabello de bambú» también puede afectar las pestañas o las cejas.
Acerca de LM-030 y la designación de enfermedades pediátricas raras
La designación de «Enfermedad pediátrica rara» se otorga a los medicamentos que tienen como objetivo tratar enfermedades «graves o potencialmente mortales» poco comunes en personas menores de 18 años. Las enfermedades se clasifican como poco frecuentes si afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos.
Aunque existen programas Fast Track, Breakthrough y Priority Review para acelerar la investigación y el desarrollo del medicamento receptor, la designación de enfermedades pediátricas raras actúa como un cupón que la compañía receptora puede canjear en el futuro para la revisión prioritaria de otro producto. En otras palabras, es un tipo de crédito de revisión de prioridad de un solo uso que la FDA tiene que cumplir.
Un estudio clínico de fase 1/2 de LM-030 encontró que el fármaco es tolerable en humanos, a la vez que proporciona beneficios que no se especificaron en el comunicado de prensa. Es probable que los estudios futuros se basen en estos hallazgos a medida que el LM-030 se abre camino hacia una nueva aplicación de medicamento (NDA).
Además, el LM-030 recibió la designación de medicamento huérfano hacia fines de junio. La designación ofrece apoyo gubernamental de I + D, así como beneficios de comercialización que se activan cuando LM-030 recibe su aprobación de comercialización final de la FDA.
SCOTT CARLSON
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Fuente: http://bit.ly/2Sw5jZ1
