Terapias avanzadas

Se considera medicamento de terapia génica al producto obtenido mediante un conjunto de procesos de fabricación destinados a transferir, in vivo o ex vivo, un gen profiláctico, de diagnóstico o terapéutico, tal como un fragmento de ácido nucleico, a células humanas/animales y su posterior expresión in vivo. La transferencia genética supone un sistema de expresión contenido en un sistema de distribución conocido como vector, que puede ser de origen viral o no viral. El vector puede incluirse asimismo en una célula humana o animal. Los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas.

Medicamento de terapia celular.

Se considera medicamento de terapia celular somática la utilización en seres humanos de células somáticas vivas, tanto autólogas, procedentes del propio paciente, como alogénicas, procedentes de otro ser humano, o xenogénicas, procedentes de animales, cuyas características biológicas han sido alteradas sustancialmente como resultado de su manipulación para obtener un efecto terapéutico, diagnóstico o preventivo por medios metabólicos, farmacológicos e inmunológicos. Dicha manipulación incluye la expansión o activación de poblaciones celulares autólogas ex vivo, tal como la inmunoterapia adoptiva, y la utilización de células alogénicas y xenogénicas asociadas con productos sanitarios empleados ex vivo o in vivo, tales como microcápsulas, matrices y andamiajes intrínsecos, biodegradables o no biodegradables.

Medicamento de ingeniería de tejidos.

Un producto de ingeniería tisulares que contiene o está formado por células o tejidos manipulados por ingeniería, y del que se alega que tiene propiedades. Su fin es regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano. Un producto de ingeniería tisular podrá contener células o tejidos de origen humano, animal, o ambos. Las células o tejidos podrán ser viables o no. Podrá también contener otras sustancias como productos celulares, biomoléculas, biomateriales, sustancias químicas, soportes o matrices. Quedan excluidos de la presente definición los productos que contienen o están formados exclusivamente por células y/o tejidos humanos o animales no viables, que no contengan células o tejidos viables y que no ejerzan principalmente una acción farmacológica, inmunológica o metabólica.

Medicamento combinado de terapia avanzada.

Medicamento combinado de terapia avanzada será aquel que su parte celular o tisular tiene que contener células o tejidos viables, o que su parte celular o tisular que contenga células o tejidos no viables ejerciendo en el organismo humano una acción que pueda considerarse fundamental respecto de la de los productos sanitarios mencionados. Actualmente la mayoría de las producciones medicinales de terapias avanzadas están encaminadas a la producción de células humanas, enmarcandose en un ámbito no de comercialización si no de I+D+I. Los primeros pasos en el desarrollo de terapias avanzadas se enmarcan en la investigación básica y preclínica, sobre estudios de toxicidad y evaluación de la actividad biológica. En la traslación de la investigación básica a la clínica concurren varios factores: normas de producción, instalaciones, personal y proceso. Actualmente los ensayos clínicos que se están llevando a cabo analizan la seguridad del producto, Fase I-II, para posteriormente concluir con la Fase III de eficacia, y posterior comercialización, Fase IV. El propietario de una autorización para comercializar productos medicinales de terapia avanzada deberá garantizar un sistema que asegure que cada producto y sus componentes puedan ser examinados durante el proceso de obtención, fabricación, empaquetado, almacenado, transporte y entrega.