Enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es una condición rara que causa la pérdida de la visión debido a la acumulación de subproductos de vitamina A en la retina. El subproducto que causa la mayor acumulación es generalmente A2E. Es una afección progresiva causada más comúnmente por una mutación del gen ABCA4. Los fotorreceptores se deterioran gradualmente y la visión general del paciente disminuye con el tiempo. Por lo general, los síntomas se presentan durante la niñez y actualmente no hay tratamientos aprobados para retardar la progresión de la enfermedad.
Sin embargo, una nueva terapia potencial acaba de recibir la designación de huérfano por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para la enfermedad de Stargardt. Se llama clorhidrato de emixustat.
Clorhidrato de emixustat
El clorhidrato de emixustat actúa inhibiendo el RPE65, que a su vez modula el ciclo visual. Está siendo desarrollado por Acucela.
En modelos animales, emixustat pudo revertir la acumulación de A2E. También preservó con éxito la integridad de la retina. La terapia también fue probada en estudios clínicos con humanos. Afortunadamente, se encontró que el tratamiento fue bien tolerado cuando se administró por vía oral. La EA más común relacionada con el ojo fue la adaptación tardía a la oscuridad.
Con esta nueva designación en la mano, Acucela planea continuar examinando el potencial de este tratamiento en estudios clínicos. En última instancia, creen que podría ralentizar, o prevenir en conjunto, la pérdida de la visión de los pacientes con enfermedad de Stargardt.
Nueva designación
La EMA solo otorga la Designación de huérfanos a medicamentos que, en su opinión, tienen un potencial significativo para tratar, prevenir o ayudar en el diagnóstico de enfermedades que afectan a 5 o menos personas de cada 10,000 en la UE. Esta designación proporciona a los desarrolladores de medicamentos reducciones de tarifa, 10 años de exclusividad en el mercado, asistencia de protocolo y otros beneficios. Estos incentivos pueden ayudar en el desarrollo de estas terapias, ayudándolos a llegar antes a los pacientes.
La FDA también otorgó esta terapia a la designación de medicamento huérfano en enero de 2017. La FDA ha dicho que el número total de medicamentos que han obtenido esta designación ha aumentado en los últimos años. Más de la mitad de las terapias aprobadas en 2018 por la organización eran medicamentos huérfanos. Esto demuestra el mayor enfoque que las compañías farmacéuticas han puesto en las enfermedades raras. ¿Lo negativo? A menudo tienen un precio a precios exorbitantes.
Con suerte, continuaremos viendo cómo se desarrolla esta terapia para la enfermedad de Stargardt, y esperamos que se convierta en una opción de tratamiento accesible para esta población de pacientes, que sea eficaz y asequible.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2KiQfMV
