Historia de PR Newswire, Novartis Company AveXis ha emitido un anuncio que detalla los programas de acceso especial que ayudarán a los pacientes a disponer de Zolgensma, la primera terapia génica de un solo uso para la atrofia muscular espinal que fue aprobada recientemente por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. FDA). La compañía planea trabajar estrechamente con los pagadores de los EE. UU., Así como implementar programas para pacientes que mejorarán el acceso al tratamiento, que es extremadamente costoso.
Sobre la Atrofia Muscular Espinal (SMA)
La atrofia muscular espinal es un tipo de trastorno neuromuscular en el que se destruyen las neuronas motoras, lo que lleva al desgaste muscular. En muchos casos, la enfermedad es letal. Este trastorno está vinculado a defectos genéticos del gen SMN1. Este gen codifica una proteína llamada SMN, y cuando no está presente en ciertas cantidades, las neuronas no pueden funcionar. Existen diferentes tipos de atrofia muscular espinal que se clasifican por la primera vez que aparecen los síntomas. Estos síntomas pueden incluir pérdida de reflejos, debilidad muscular y tono muscular deficiente, problemas con la alimentación y la deglución, retrasos en el desarrollo, debilidad de los músculos respiratorios, contracciones de la lengua y torso en forma de campana. El tratamiento más efectivo actualmente disponible para la enfermedad es una terapia génica de un solo uso llamada Zolgensma.
Pagando por zolgensma
No hay duda de que Zolgensma es un gran avance para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, y con el tiempo el medicamento será más rentable en comparación con Spinraza, que es la única otra terapia modificadora de la enfermedad en el mercado para la enfermedad. A diferencia de Zolgensma, Spinraza debe tomarse indefinidamente. Novartis ha determinado que el medicamento es 50 por ciento menos costoso que diez años de tratamiento con Spinraza. Esto le da a Zolgensma un precio de más de $ 2 millones.
La compañía está preparada para ofrecer a los pagadores opciones de pago por tiempo de cinco años y otros acuerdos basados en resultados. Un acuerdo de este tipo con empleadores autoasegurados, estados y pequeños pagadores puede ayudar a aliviar las tensiones presupuestarias que un medicamento tan costoso puede traer.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2wuGZfN
