Síndrome del intestino corto
El síndrome del intestino corto (SBS) es una condición rara que ocurre cuando a los pacientes se les extrae una gran parte de su intestino. La cirugía que conduce a este diagnóstico es a menudo el resultado de otro diagnóstico, o puede ser debido a un trauma. La pérdida del tejido hace que el intestino delgado tenga dificultades para absorber todos los líquidos y nutrientes que necesita.
Los pacientes con SBS a menudo requieren apoyo parenteral a largo plazo. Para los adultos con la enfermedad, se aprobó un tratamiento en 2012 que ayudó a reducir esta dependencia. Sin embargo, hasta ahora, este mismo tratamiento no estaba disponible para los niños.
Afortunadamente, la FDA acaba de anunciar que ha extendido su aprobación del medicamento para niños de 1 año o más que requieren asistencia parenteral intravenosa. La droga se llama teduglutida.
Teduglutida
La teduglutida es un análogo de GLP-2 que ayuda a mejorar la absorción en los intestinos. Con una absorción mejorada, los pacientes pueden reducir tanto la frecuencia de soporte parenteral como el volumen.
La teduglutida se administra por inyección. La dosis recomendada es la misma tanto para adultos como para niños a 0,05 mg / kg. Esta dosis debe administrarse una vez al día.
Ensayos clínicos
Un ensayo clínico de 24 semanas apoyó esta indicación extendida para la teduglutida. Cincuenta y nueve niños con SBS que tenían entre 1 y 17 años participaron en el estudio. Cada paciente tuvo la opción de tomar o no teduglutida o recibir la atención estándar para SBS. Los que eligieron tomar el medicamento fueron asignados aleatoriamente a una de dos dosis (24 pacientes recibieron 0,025 mg / kg y 26 pacientes recibieron 0,05 mg / kg). Solo 9 de los 59 participantes optaron por no recibir teduglutida.
Los resultados a las 24 semanas para los que tomaron una dosis de .05 mg / kg / día fueron los siguientes:
El 69% logró reducir su volumen de soporte parenteral en un 20% o más.
La reducción media del volumen de soporte parenteral fue del 42%.
El 38% redujo la frecuencia de asistencia al menos un día de cada semana.
En promedio, el tiempo de infusión se redujo en 3 horas cada día.
El 12% (3 participantes) pudo detener completamente las infusiones de soporte parenteral.
El perfil de seguridad del tratamiento fue similar entre adultos y pacientes pediátricos. Dicho esto, hay algunas precauciones y pruebas recomendadas antes y durante el tratamiento. Puedes leer más sobre estos y este estudio, aquí.
Se espera que esta nueva indicación aprobada proporcione a más niños con SBS una mejor calidad de vida mientras se vive con esta rara condición.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2QeHtQm
