Según una historia de Specialty Pharmacy Times, recientemente se han publicado datos de un ensayo clínico de Fase II que sugiere que el medicamento Tagraxofsup es un tratamiento útil en un cáncer de sangre poco frecuente llamado Neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN, por sus siglas en inglés). Esta neoplasia rara es comúnmente considerada como agresiva. Tagraxofsup es la única terapia aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para su tratamiento. La droga fue aprobada por primera vez en diciembre de 2018.
Acerca de la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN)
La neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN) es un tipo raro de cáncer de la sangre. Este es un cáncer agresivo con características similares a la leucemia y el linfoma cutáneo. Puede ocurrir en niños, pero con mayor frecuencia aparece en adultos mayores. La enfermedad se asocia con síndromes mielodisplásicos y también puede evolucionar a leucemia mieloide aguda. La causa de BPDCN es desconocida. Los síntomas de este cáncer de la sangre incluyen lesiones cutáneas en la cabeza y el torso, ganglios linfáticos agrandados y / u otros órganos, anemia, leucopenia y trombocitopenia. BPDCN a menudo inicialmente responde bien al tratamiento con regímenes de quimioterapia utilizados para otros cánceres de la sangre, pero la remisión es breve y la enfermedad recae con mayor resistencia. El trasplante de células madre combinado con quimio puede ser curativo en algunos casos. La tasa de supervivencia de cinco años para BPDCN es muy baja. Se necesitan urgentemente opciones de tratamiento más efectivas.
Sobre el estudio
El ensayo clínico incluyó un total de 47 pacientes con BPDCN. Algunos de ellos no habían recibido ningún tratamiento y otros ya habían recaído. Un total de 32 pacientes estaban recibiendo tagraxofsup en el estudio como tratamiento de primera línea; 15 pacientes ya habían recibido otras terapias. Entre el grupo no tratado previamente, la tasa de respuesta general alcanzó el 90 por ciento. Los pacientes que habían sido tratados previamente vieron una respuesta general del 67 por ciento. La tasa de supervivencia media fue de 8,5 meses para este grupo. En el grupo sin tratamiento previo, las tasas de supervivencia fueron del 59 por ciento y 18 meses y del 52 por ciento a los 24 meses.
El uso de tagraxofsup puede provocar efectos adversos graves, incluido el síndrome de fuga capilar, que apareció en el 19 por ciento de los pacientes. Estos resultados indican que esta terapia tiene el potencial de prolongar la supervivencia en comparación con otros enfoques.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2WMMrpY
