Glioma pontino intrínseco difuso
El glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) es una forma rara de cáncer cerebral infantil que tiene una tasa de mortalidad del 100%. Los niños diagnosticados con DIPG solo viven de 9 a 12 meses después del nacimiento. Algunos pacientes pueden recibir radioterapia para retardar la progresión de la enfermedad, sin embargo, no es un tratamiento que salve la vida. Los tumores se forman en el tronco cerebral y, por lo tanto, la cirugía no es una opción. El uso de la quimioterapia en esta condición tampoco ha tenido éxito.
Esta población de pacientes está desesperada por más opciones, pero en los últimos 20 años no ha habido nuevas terapias aprobadas para ninguna forma de cáncer cerebral, y mucho menos para esta forma rara.
Sin embargo, se acaba de publicar una actualización de los investigadores del Instituto de Investigación del Cáncer (ICR, por sus siglas en inglés) en Londres, y hay avances interesantes en marcha.
Un nuevo desarrollo
El ICR, con la colaboración de un equipo internacional de científicos, descubrió lo que ellos creen que podría ser un tratamiento eficaz para el DIPG. Podría convertirse en la primera terapia disponible para pacientes con DIPG.
Este desarrollo comenzó en 2014 cuando el ICR descubrió que las mutaciones en el gen ACVR1 ocurren en el 25% de todos los tumores DIPG. Desde entonces, ACVR1 ha sido su objetivo de investigación.
Trabajando con Oxford, ICR pudo crear una nueva serie de moléculas que en realidad apuntan a ACVR1. Desarrollaron 11 prototipos de medicamentos en total que creían que tenían potencial para detener la actividad de ACVR1 mutado. Específicamente, estos medicamentos se dirigieron a la proteína que produce este gen mutado. Probaron todos los 11 de estos prototipos en células de cáncer cerebral DIPG que crecieron en el laboratorio. Dos de los prototipos fueron más efectivos que los otros. Pudieron matar las células cancerosas mientras que las células sanas estaban ilesas.
Luego se trasladaron a un modelo de ratones. Los medicamentos efectivamente detuvieron la actividad de la ACVR1 mutada y redujeron los tumores cancerosos. En general, las terapias extendieron la supervivencia de los ratones de 67 días a 82 días (25%).
Si bien ningún otro cáncer involucra mutaciones de ACVR1, son la causa de otra enfermedad rara llamada Fibrodisplasia Osificante Orogresiva (FOP), o síndrome del Hombre de Piedra. La condición hace que los ligamentos y los músculos del cuerpo se conviertan en huesos. Por esta razón, los investigadores creen que este tratamiento también podría servir a aquellos con FOP.
Además, una reacción similar que involucra Activina A ocurre en ambas condiciones.
La activina A es una molécula que está presente mientras el cerebro se está desarrollando. Pero los investigadores descubrieron que el gen ACVR1 mutado responde de manera inadecuada. Esto desencadena el crecimiento de los tumores.
Los resultados de este estudio fueron publicados en Communications Biology.
M4K Pharma
M4K Pharma está trabajando actualmente en el desarrollo de este tratamiento y esperan comenzar los ensayos clínicos en 2021. Será el primer gran proyecto de M4K Pharma. Específicamente, esta nueva compañía apunta a brindar servicios a niños con diagnósticos poco comunes o poco investigados.
ICR está entusiasmado con su nueva asociación con M4K Pharma. Su objetivo es crear terapias innovadoras para poblaciones pequeñas de pacientes a un rango de precios que en realidad será asequible. Por lo general, es difícil lograr que las empresas apoyen el desarrollo de terapias para poblaciones de pequeños pacientes. Pero asociaciones como esta pueden cambiar el juego para los pacientes de enfermedades raras.
El ejército de Abbie
El ejército de Abbie fue fundado por Amanda y Ray Mifsud en memoria de su hija que perdieron en DIPG. Han ayudado a apoyar esta investigación y están tan entusiasmados de ver qué beneficios podría aportar este tratamiento potencial a los pacientes.
Su esperanza es que algún día, a las familias no se les diga «no hay cura ni esperanza» como les manifestaron a ellos.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2VAh4T2
