Artículo en Biospace, la FDA está revisando actualmente los datos del ensayo clínico Fase III STRIVE para la posible aprobación de Zolgensma como terapia génica para la atrofia muscular espinal (SMA) tipo 1. El medicamento se está desarrollando como una infusión de una sola vez.
Dos muertes infantiles
La primera de las dos muertes infantiles recientes ocurrió durante el estudio STRIVE seis meses después de la infusión de Zolgensma. Una junta de seguridad independiente determinó que esta primera muerte no estaba relacionada con el medicamento.
Una segunda muerte infantil ocurrió recientemente durante un estudio europeo de Zolgensma. La empresa responsable del medicamento, AveXis, acaba de publicar sus datos provisionales del tercer trimestre para facilitar la aprobación de Zolgensma por parte de la FDA.
A un bebé de seis meses se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo 1, que se caracteriza entre otros síntomas por dificultad para deglutir y respirar. Se está llevando a cabo una investigación para determinar si esta segunda muerte relacionada con Zolgensma está asociada de alguna manera con el medicamento.
Sobre la Atrofia Muscular Espinal (SMA)
La atrofia muscular espinal (SMA) es una enfermedad rara que afecta a aproximadamente uno de cada diez mil bebés. Se caracteriza por la pérdida de neuronas motoras que causan debilidad muscular, atrofia (pérdida de movimiento) y posible parálisis.
SMA consiste en un grupo de trastornos genéticos neuromusculares que afectan las células nerviosas que controlan los músculos. La respiración y la deglución pueden verse afectadas a medida que avanza la enfermedad.
Hay cuatro tipos de SMA. Tipo 1 es el más letal. Cada tipo de SMA difiere en que la enfermedad puede comenzar en varias etapas, como antes del nacimiento, la niñez o la edad adulta temprana.
Según la estimación de Novartis, sin el tratamiento adecuado, el cincuenta por ciento de los bebés con SMA tipo 1 necesitarán apoyo respiratorio permanente o no podrán vivir más de diez meses.
La enfermedad se hereda a través de un gen de cada padre (autosómico recesivo). El diagnóstico de SMA se confirma mediante pruebas genéticas. La fisioterapia y la fisioterapia del tórax son tratamientos estándar, pero en algunos casos pueden requerirse ventiladores (máquinas para ayudar con la respiración).
Ensayos clínicos de Zolgensma
El primer ensayo clínico y la presentación a la FDA consistieron en quince bebés que recibieron la terapia génica Zolgensma. Este ensayo se amplió para que los datos provisionales ahora incluyan a veintidós bebés que habían sido diagnosticados con SMA tipo 1.
Los resultados del ensayo fueron positivos con una mejora en el movimiento y también la capacidad de sentarse.
El costo
El precio por terapia de Zolgensma depende de la aprobación de los aseguradores. Una estimación aproximada de la empresa matriz, Novartis, es que sería rentable en alrededor de $ 4 o $ 5 millones para cada terapia.
El único medicamento actualmente en el mercado que está aprobado para tratar todos los tipos de SMA es la Spinraza de Biogen, a un costo de $ 750,000 en el primer año de tratamiento y luego a $ 375,000 para los años siguientes.
Recientemente, una organización que revisa los precios de los medicamentos considera que Spinraza tiene un precio demasiado alto en comparación con su valor. La agencia creía que si se aprobaba, Zolgensma también tendría un precio muy superior a su valor.
No es sorprendente que las empresas no estén de acuerdo con estos hallazgos. Un portavoz de Novartis dijo que están buscando opciones como «pago por tiempo».
En cuanto a Spinraza, Biogen destacó la importancia de tener un período de datos más largo con un número significativo de pacientes en todo el mundo.
Rose Duesterwald
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Fuente: http://bit.ly/2PIwBKb
