Según una historia de BioSpace, la compañía de biotecnología Viela Bio anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado una terapia experimental en desarrollo por la designación de la empresa Breakthrough Therapy. La terapia que recibió la designación es inebilizumab, que se está desarrollando para el trastorno del espectro neuromielitis óptica (NMOSD).
Acerca de los trastornos del espectro neuromielitis óptica
Trastornos del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD, por sus siglas en inglés) es un término destinado a incluir tanto a pacientes con neuromielitis óptica como a aquellos que carecen del anticuerpo APQ4, pero que todavía se presentan de manera similar. Este trastorno también se conoce como enfermedad de Devic. Se caracteriza por la inflamación del nervio óptico y la médula espinal junto con la destrucción de la vaina de mielina, una capa aislante y protectora que rodea las células nerviosas. Se considera una enfermedad autoinmune en la que el sistema inmunológico comienza a atacar partes del cuerpo por error. Con frecuencia se asocia con otras enfermedades, como la infección viral y la encefalomielitis asociada a antiMOG, que en algunos casos puede ser una causa directa. Los síntomas incluyen ceguera, incontinencia urinaria, parálisis espástica de las piernas y los brazos, disminución de la sensibilidad y debilidad muscular en general. Los síntomas pueden tratarse, pero muchos pacientes se quedan con un grado de deterioro.
Acerca de la designación de terapia de avanzada
Existe una clara y urgente necesidad de mejores opciones terapéuticas para el trastorno del espectro neuromielítico óptico. La designación de Terapia de avanzada está destinada a simplificar el proceso de desarrollo de terapias que están diseñadas para tratar enfermedades graves y potencialmente mortales. Para obtener esta designación, una terapia debe mostrar ventajas clínicamente relevantes en comparación con los tratamientos actualmente disponibles en uno o más puntos finales críticos. Hay una serie de beneficios para la compañía receptora si reciben la designación de Terapia de avanzada, incluido un mayor compromiso organizativo de la FDA, más orientación sobre pruebas y desarrollo de drogas y acceso a un enlace científico que puede acortar el período de revisión.
La designación se basa en los resultados alentadores de un estudio de 231 pacientes con trastorno del espectro neuromielitis óptica. Después de un período de tratamiento inicial de 6,5 meses, en el que se comparó el efecto de inebilizumab con placebo, el estudio entró en una extensión abierta en la que todos los pacientes fueron tratados cada seis meses.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2Vy6IC2
