De acuerdo con una historia de globenewswire.com, la compañía biofarmacéutica TG Therapeutics, Inc. hizo un anuncio recientemente declarando que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) había otorgado a la compañía la designación Orphan Drug. Esta designación fue para el tratamiento con el inhibidor de PI3K delta del TG, umbralisib como tratamiento para el raro linfoma de la zona marginal de cáncer de la sangre.
Acerca del linfoma de la zona marginal (MZL)
El linfoma de la zona marginal de células B, a menudo acortado a linfoma de la zona marginal, es un tipo raro de linfoma no Hodgkin. Esta es una forma de linfoma de crecimiento lento y representa alrededor del 12 por ciento de todos los casos de linfoma no Hodgkin. Como su nombre lo indica, este tipo de linfoma afecta a las células B en las «zonas marginales» de diferentes áreas del cuerpo. La causa directa del linfoma de la zona marginal sigue siendo desconocida, pero se han identificado varios factores de riesgo, como tener más de 60 años, ser infeccioso con el virus de la hepatitis C, antecedentes de inflamación crónica o enfermedades autoinmunes, malaria, lupus y Síndrome de Sjogren. Los síntomas varían según el tipo de linfoma de la zona marginal, que se distingue por la ubicación de la actividad maligna. Pueden incluir inflamación de los ganglios linfáticos, sudores nocturnos, fiebre, fatiga, pérdida de peso, agrandamiento del bazo, náuseas, vómitos, tos, ojos rojos, dificultad para respirar y problemas para tragar. El tratamiento incluye quimioterapia, radiación e inmunoterapia.
Acerca de la designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano suele reservarse para terapias destinadas a tratar una enfermedad que se considera rara. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para calificar, una terapia debe mostrar el potencial para ofrecer ventajas significativas sobre las terapias actualmente disponibles. Alternativamente, debe tener el potencial de atender una necesidad médica que no esté siendo cubierta por las opciones de tratamiento actuales. La designación otorga varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertos aranceles, exenciones fiscales y un período de siete años de exclusividad en el mercado si se aprueba el medicamento.
Umbralisib se está probando actualmente en un ensayo de Fase 2 como tratamiento para el linfoma de zona marginal en pacientes que ya han sido tratados con una única terapia anti-CD20. Los datos provisionales recientemente anunciados de este estudio demostraron una tasa de respuesta general del 52 por ciento.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2UVbGt2
