Se espera que los primeros ensayos clínicos que utilizan la tecnología CRISPR comiencen en los Estados Unidos, incluso cuando los ecos de un escándalo relacionado con el uso de CRISPR en embriones en China todavía se sienten en todo el mundo.
NPR informó que la Universidad de Pensilvania, junto con el Instituto Parker de inmunoterapia contra el cáncer y terapias terapéuticas inmunitarias, recibió autorización para utilizar la tecnología CRISPR en dos pacientes con cáncer. Uno de los pacientes tenía mieloma múltiple y uno tenía sarcoma. Ambos habían recaído después de someterse a un tratamiento estándar, informó NPR. El equipo que realizó el ensayo redirigió células T autólogas con TCR endógeno editado por CRISPR y PD-1.
Se espera que sigan otros ensayos clínicos que usan CRISPR en los EE. UU. Como señaló NPR, CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals están utilizando la tecnología de edición de genes para tratar trastornos de la sangre como la enfermedad de células falciformes y la talasemia beta. En febrero, CRISPR y Vertex administraron al primer paciente de beta talasemia en Alemania. El primer paciente fue tratado con CTX001 en un estudio clínico de Fase I / II de pacientes con talasemia beta dependiente de transfusión (TDT), informaron las compañías en un comunicado conjunto. Esa dosis marcó el primer uso patrocinado por la compañía de una terapia CRISPR / Cas9 en un ensayo clínico, dijeron Vertex y CRISPR.
Se espera que un ensayo de células falciformes con CRISPR comience a fines de este año en los EE. UU., Dijo NPR. Además, Editas Medicine, otra compañía de edición de genes, planea iniciar ensayos clínicos con CRISPR para tratar una forma genética de ceguera conocida como amaurosis congénita de Leber. Como señala NPR, el ensayo de Editas es significativo, ya que el estudio busca editar los genes mientras está en el cuerpo. Los otros ensayos incluyeron la extracción de células del cuerpo, la edición y luego la reinserción en el paciente.
A medida que el camino de CRISPR avanza, el escándalo de bebés de CRISPR en China sigue planteando algunas preocupaciones con respecto a la práctica. El lunes, BioSpace informó que otro investigador de la Universidad de Stanford había sido interrogado sobre el escándalo relacionado con la investigación realizada por He Jiankui. Investigadora en Shenzhen, China, Jiankui utilizó la edición del gen CRISPR-Cas9 para alterar el ADN de los embriones para protegerlos del virus del VIH. Tras el anuncio, los investigadores de todo el mundo respondieron que el experimento de Jiankui no era ético y «monstruoso», en particular porque se desconoce cómo esas modificaciones podrían transmitirse a las futuras generaciones de niños. El investigador de Stanford Stephen Quake había estado en contacto con Jiankui, que había trabajado en su laboratorio hace casi una década. Hubo algunas preguntas sobre si Quake había brindado algún tipo de orientación o asistencia a Jiankui. Sin embargo, Quake negó esto.
Esta mañana, STAT News informó que Stanford eliminó a Quake y otros empleados de Stanford que se habían comunicado con Jiankui por cualquier delito. La prestigiosa universidad dijo que los investigadores «no participaron en la investigación de [He Jiankui] sobre la edición del genoma de embriones humanos para la implantación y el nacimiento previstos y que no tenían vínculos de investigación, financieros u organizativos con esta investigación», según STAT. Además, Stanford dijo que su investigación sobre el asunto mostró que Quake y otros expresaron su preocupación por el trabajo que estaba realizando Jiankui y lo alentaron a seguir las prácticas científicas adecuadas.
Alex Keown
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Fuente: http://bit.ly/2UG5llq
