Según una historia de Market Screener, la compañía farmacéutica especializada Santhera Pharmaceuticals lanzó recientemente un anuncio en el que la compañía reveló su intención de solicitar la autorización de comercialización condicional ante la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Esta autorización está destinada al producto de la compañía Puldysa (ingrediente activo idebenona) como un tratamiento para los problemas respiratorios asociados con la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno degenerativo raro y progresivo.
Sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular, y es uno de los tipos más graves de distrofia muscular. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva que generalmente comienza alrededor de los cuatro años y empeora rápidamente. Como una enfermedad genética ligada al cromosoma X, la mayoría de los niños se ven afectados y las niñas solo ocasionalmente presentan síntomas leves. La enfermedad es causada por mutaciones del gen de la distrofina. Los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne incluyen caída, postura anormal para caminar, pérdida eventual de la capacidad de caminar, deformidades de la fibra muscular, discapacidad intelectual (no en todos los casos), agrandamiento de los músculos de la lengua y la pantorrilla, deformidades esqueléticas, atrofia muscular, anomalías cardíacas y dificultad. con la respiración. El tratamiento incluye una variedad de medicamentos y terapias que pueden ayudar a aliviar los síntomas y retardar la progresión de la enfermedad. La vida útil es generalmente en los años treinta con buen cuidado. Se necesitan urgentemente mejores tratamientos para esta enfermedad.
Un nuevo tratamiento potencial
La finalización de esta autorización se espera para mediados de 2019. La decisión de solicitar la aprobación de comercialización es el resultado de datos exhaustivos que demuestran de manera concluyente la eficacia de Puldysa en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Para los pacientes con este trastorno, Puldysa fue capaz de proporcionar un alivio significativo de la dificultad respiratoria durante un máximo de seis años. Este beneficio significa que los pacientes verán retrasos significativos en la progresión de su enfermedad. Estos retrasos podrían resultar en menos hospitalizaciones relacionadas con eventos respiratorios adversos. La terapia está dirigida a pacientes con distrofia muscular de Duchenne que no están siendo tratados con glucocorticoides.
Puldysa ha obtenido designaciones de medicamentos huérfanos en EE. UU., Europa y Australia como terapia para la distrofia muscular de Duchenne. Si se aprueba esta Solicitud de comercialización condicional, los pacientes en la UE tendrán una nueva opción terapéutica que puede mejorar significativamente su calidad de vida y retrasar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2X3C2FU
