La fibrosis pulmonar idiopática (FPI) es una afección rara sin causa conocida y sin tratamientos efectivos, además de un trasplante de pulmón. Las terapias actuales se centran en ralentizar la progresión de la enfermedad, pero la calidad de vida de los pacientes sigue siendo gravemente afectada. Se ve con mayor frecuencia en adultos. La FPI es la forma más común de enfermedad pulmonar fibrótica y, desafortunadamente, también es la más grave. Alrededor del 20% de las personas con fibrosis pulmonar tienen FPI.
La FPI causa un daño importante al intersticio en los pulmones y los vasos sanguíneos a lo largo de ellos. Específicamente, causa cicatrización y rigidez del intersticio. La FPI es progresiva, lo que resulta en fatiga, dolores musculares, dificultad para respirar, tos seca y otros síntomas debilitantes. La mayoría de los pacientes pierden la vida por insuficiencia respiratoria dentro de los cinco años de su diagnóstico.
Dos nuevas subvenciones otorgadas al Instituto de Investigación Genómica Traslacional (TGen), por un total de 6,1 millones de dólares, apoyarán nuevas investigaciones sobre esta condición con una alta necesidad no satisfecha. Con suerte, conducirá a nuevas terapias efectivas para los pacientes. En última instancia, los investigadores creen que esta nueva investigación será extremadamente valiosa no solo para determinar la causa de la FPI, sino también para todas las demás formas de fibrosis pulmonar.
Investigación recientemente financiada
Nicholas Banovich es profesor asistente en el instituto. Primero se interesó en la investigación de la FPI cuando su propio amigo desarrolló la enfermedad. Sabía que tenía que haber una mejor manera de ayudar a los pacientes y estaba decidido a encontrarlo.
La primera beca fue otorgada por el NIH tanto al instituto TGen, Vanderbilt University (VUMC), como al Norton Thoracic Institute. Esta subvención se centra en determinar la causa de la FPI y asciende a 3.5 millones de dólares.
La segunda subvención fue otorgada a VUMC y TGen del Departamento de Defensa. Se centra en examinar los factores genómicos asociados con otras formas de fibrosis pulmonar. Esta subvención asciende a 2,6 millones de dólares.
La investigación
El objetivo de la investigación es bastante sencillo: determinar la causa de la FPI a nivel molecular. Ese ha sido uno de los mayores contratiempos hasta ahora en términos de desarrollar nuevas terapias. Porque si los investigadores no comprenden la causa subyacente de la enfermedad, es extremadamente difícil determinar la manera más efectiva de tratarla.
Lo que planean hacer es crear una lista completa de las características que son diferentes entre los pulmones sanos y los pulmones de FPI. Para ello realizarán la secuenciación de una sola célula. La secuenciación de una sola célula les permite ver la expresión del gen dentro de cada célula individual. Desde aquí pueden identificar su función y cómo varían entre pacientes sanos y enfermos.
Las muestras para este estudio se tomarán de pacientes que estén recibiendo trasplantes de pulmón. Los voluntarios donarán tejido de sus pulmones cicatrizados para ser estudiados. De esta manera, los pacientes pueden contribuir de primera mano a la investigación. Los investigadores explican que los pacientes saben que incluso si su investigación no resulta en una cura efectiva para ellos, podría alterar drásticamente la vida de los futuros pacientes. Su donación es verdaderamente un regalo invaluable para la ciencia.
Viendo hacia adelante
La esperanza es que 1) al comprender los cambios moleculares que causan la FPI, los pacientes podrán ser diagnosticados más rápido y 2) una vez diagnosticados, habrá mejores tratamientos disponibles para los pacientes.
Gracias a esta nueva contribución financiera, los investigadores podrán comenzar a trabajar en esta investigación influyente que podría alterar drásticamente la vida de las personas que viven con la FPI actualmente, además de las que serán diagnosticadas en el futuro.
Trudy Horsting
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Fuente: http://bit.ly/2U33bXH
