Según una historia de Market Screener, la compañía biofarmacéutica Imbrium Therapeutics LP anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de medicamento huérfano para el producto terapéutico en investigación de la compañía, la tinostamustina. Esta designación fue otorgada al medicamento como tratamiento para la leucemia prolinfocítica de células T, una forma rara de cáncer de la sangre.
Sobre la leucemia prolifocítica de células T
La leucemia prolinfocítica de células T es una forma rara de leucemia de células T que se caracteriza por su agresividad y propensión a diseminarse a otras partes del cuerpo, como la piel, el hígado, los ganglios linfáticos, el bazo y la médula ósea. Es uno de los tipos más raros de leucemia y comprende solo alrededor del dos por ciento de los casos de leucemia de células pequeñas en pacientes adultos. La causa precisa de la leucemia prolinfocítica de células T no está clara. Ciertas mutaciones genéticas pueden ser factores de riesgo. Los pacientes a menudo presentan enfermedades sistémicas en el momento del diagnóstico, y los síntomas pueden incluir cambios en la piel y agrandamiento de los órganos afectados, como el hígado, el bazo y los ganglios linfáticos. Conocida por su naturaleza agresiva, la leucemia prolinfocítica de células T no responde bien a muchos tratamientos; La quimioterapia no es efectiva en la mayoría de los casos. La introducción del anticuerpo monoclonal alemtuzumab ha mejorado los resultados. En ocasiones se intenta el trasplante de células madre. La tasa de supervivencia a cinco años es muy baja.
Acerca de la designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano suele reservarse para terapias destinadas a tratar enfermedades que se consideran raras. Una enfermedad rara se clasifica como cualquier enfermedad o afección que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar, la terapia debe demostrar ventajas en cuanto a la efectividad o seguridad con respecto a los tratamientos disponibles en la actualidad o debe abordar una necesidad médica que no se encuentra actualmente. Esta designación otorga varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertos aranceles, exenciones fiscales y un período de exclusividad del mercado que dura siete años si el medicamento finalmente obtiene la aprobación para uso público.
Existe una gran necesidad de nuevas terapias para la leucemia prolinfocítica de células T, por lo que la concesión de esta designación es un importante paso adelante en la obtención de un nuevo tratamiento para pacientes con este cáncer raro mortal y agresivo.
La tinostamustina también se está desarrollando como tratamiento para una variedad de otros cánceres de tumores sólidos y cánceres de la sangre.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2FWWzFd
