Las organizaciones nacionales que representan a pacientes con esclerosis múltiple (MS) dan la bienvenida a la aprobación del 26 de marzo de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. A la terapia oral de Novartis en Mayzent (siponimod), pero se quejan de que, a un costo de $ 88,500 por año, el tratamiento es demasiado caro.
La Sociedad de Esclerosis Múltiple de América (MSSA, por sus siglas en inglés) está claramente optimista acerca de la nueva medicación. El consultor médico principal de la organización, Jack Burks, MD, señaló que Mayzent es la única terapia modificadora de la enfermedad que se ha aprobado en los últimos años para la EM progresiva secundaria activa o SPMS. También trata el síndrome clínicamente aislado (CIS) y la EM recurrente-remitente (RRMS).
Según Novartis, los pacientes que toman Mayzent no requieren una observación de primera dosis para controlar los eventos cardíacos, excepto en pacientes con ciertas afecciones cardíacas preexistentes. La compañía también espera tener la terapia disponible en los EE. UU. A principios de abril.
.
«La aprobación de Mayzent por parte de la FDA para formas de MS de amplio alcance, incluidos SPMS activos, RRMS y CIS, es una muy buena noticia para los miembros de la comunidad de MS», dijo Burks en un comunicado de prensa. “La falta de eventos cardíacos de primera dosis y el hecho de que pronto estarán disponibles aumentarán la buena noticia. MSAA, la comunidad médica y los afectados por la EM se sienten muy complacidos al escuchar esta nueva y emocionante aprobación «.
Kathy Costello, vicepresidenta asociada de acceso a la atención médica en la Sociedad Nacional de Esclerosis Múltiple (NMSS), dijo que Mayzent es importante por varias razones.
«Se trata de una serie de fenotipos de enfermedades de la esclerosis múltiple, incluido el síndrome clínicamente aislado, la EMRR y el SPMS activo», dijo en una entrevista telefónica con Multiple Sclerosis News Today. «Si bien esto no llega al tipo de SPMS que no está activo, ciertamente es un movimiento en la dirección correcta».
Añadió: «La mayoría de las personas preferiría un medicamento oral antes que un inyectable, aunque la adherencia a un medicamento puede ser difícil sin importar cuál sea la vía de administración. Es un desafío para cualquiera durante un largo período de tiempo «.
Costello señaló que el último medicamento que aprobó la FDA para tales condiciones fue la Novantrona (mitoxantrona) en el año 2000. «Sin embargo, rara vez se usa, en todo caso, porque tiene riesgos significativos a largo plazo, como problemas cardíacos y leucemia secundaria. Por lo tanto, en términos de SPMS, esto se convierte en una aprobación importante y, con suerte, estimulará una investigación importante para que se comercialicen terapias adicionales «.
Terapia de Novartis ‘hace mucho tiempo’
Al preguntarle qué porcentaje de los cerca de 1 millón de estadounidenses que ahora se cree que tienen EM podría beneficiarse de la aprobación de Mayzent, Costello dijo que «es difícil determinar la hora exacta en que alguien con SPMS ya no está exhibiendo actividad».
«Debe transcurrir el tiempo para comprender si están empeorando y teniendo recaídas, o simplemente avanzando pero sin tener actividad nueva», explicó. “Probablemente, después de 20 años con EM, la mayoría de las personas pasarán de RRMS a SPMS. Pero gran parte de ese número se basa en datos antes de recibir terapias que modifican la enfermedad «.
Ed Tobias, un columnista de pacientes mayores de Multiple Sclerosis News Today, dijo que Mayzent está muy atrasado.
«Desde mi punto de vista, esto es maravilloso», dijo la persona de 70 años, que ha vivido con EM desde 1980. «Hay un número significativo de personas con EM en las etapas progresivas secundarias. Ahí es donde terminas tarde o temprano con esta enfermedad «.
Tobias, que necesita dos bastones para caminar distancias cortas, y usa un scooter eléctrico para viajes más largos, dijo que navega constantemente en los sitios web de redes sociales relacionados con la EM.
«Una de las cosas que veo regularmente es que los pacientes se quejan de no tener un medicamento disponible para SPMS, al menos en los Estados Unidos», dijo Tobias, residente de Ocean City, Maryland. «El enfoque de las compañías farmacéuticas era, y parece ser que sigue siendo, la forma de la enfermedad de la EMRR».
Tobias ahora toma Lemtrada (alemtuzumab), desarrollado por Sanofi Genzyme, después de años con varios otros medicamentos. Explicó que muy pocas terapias han estado disponibles para cualquiera de las formas de EM progresiva. La única terapia en el mercado para la EM primaria progresiva (EMPP) es Ocrevus (ocrelizumab) de Genentech, que también está aprobada para las formas de EM recurrentes.
El paciente ve «mercado sin explotar» para Mayzent
Tras la aprobación de la FDA de Novantrone, los derechos de ese medicamento se vendieron a otra compañía, dijo Tobias, «y esa compañía, por cualquier razón, decidió no distribuirlo en los EE. UU.», Aunque todavía está disponible en el extranjero con su nombre genérico, mitoxantrona.
«Cualquier medicamento que se tome en forma de píldora una vez al día y que tenga algún tipo de eficacia decente es algo en lo que los pacientes estarán interesados en hablar con sus neurólogos», dijo.
Una paciente con EM que está ansiosa por probar Mayzent es Jenn Powell, una columnista de pacientes de Multiple Sclerosis News Today que vive en el Condado de Orange, California.
«Lo que es emocionante es que esto ayuda a los pacientes con EM secundaria progresiva, que realmente ha sido un mercado sin explotar», dijo.
Powell, de 50 años, fue diagnosticado con EM hace poco más de 10 años. Ya ha escrito a su médico y le pide que cambie a la nueva terapia.
«Desde que he progresado, nunca ha habido un medicamento oral centrado en la modificación activa de la enfermedad para SPMS. En este momento estoy recibiendo quimioterapia, y las personas que han estado en terapias inmunosupresoras tienen un mayor riesgo de desarrollar algunos otros efectos secundarios como la PML (leucoencefalopatía multifocal progresiva) «.
Powell dijo que Mayzent tiene «un precio muy alto», pero que su plan de atención médica administrada paga las terapias que otros planes a menudo no cubren.
ICER dice que la terapia es demasiado cara
De hecho, Costello dijo que el NMSS ha «pedido durante mucho tiempo una reversión en la trayectoria ascendente» de los medicamentos caros para la EM, y criticó a Novartis por la tasación de Mayzent a $ 88,500 al año, especialmente después de que el Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER) de Boston determinó De acuerdo con un informe del 27 de marzo de Bloomberg, para alcanzar un umbral de costo-efectividad de $ 150,000 por año adicional de salud, la terapia no debería costar más de $ 12,000 al año.
Eso es casi un 87 por ciento más barato que el precio que Novartis ha establecido.
«Creemos que la compañía perdió la oportunidad de continuar con la tendencia a la baja iniciada por la última nueva entrada al mercado», dijo Costello. “El precio es un factor importante para determinar el acceso a un medicamento. Entonces, si bien Mayzent no tiene un precio en la parte superior de la lista de medicamentos para la EM, creemos que el precio sigue siendo demasiado alto «.
Sin embargo, Novartis insiste en que su nueva terapia tiene un precio en línea con otros tratamientos para la EM, y confía en que el precio anual de Mayzent de $ 88,500 «permita un acceso asequible para las personas» con la enfermedad.
«Novartis consideró muchos factores para determinar el precio de Mayzent», dijo la compañía en un comunicado enviado a NMSS. «Como la primera droga oral que retrasa la progresión de la discapacidad en la EMRR, la CEI y el SPMS activo, Mayzent está preparada para reducir sustancialmente la carga de la afección en pacientes, cuidadores, empleadores, aseguradores y el sistema de salud y la sociedad en general».
Costello dijo que el NMSS, junto con otros miembros de la MS Coalition, publicó recientemente directrices sobre el uso de terapias que modifican la enfermedad. Entre otras cosas, la coalición recomienda que los pacientes continúen con las terapias que ya están tomando, a menos que tengan efectos secundarios o se presente una mejor terapia.
«Esperamos que las razones para hacer un cambio en la terapia se basen médicamente», dijo, y agregó que las compañías de seguros también deberían recibir información sobre Mayzent.
«Necesitan saber sobre la droga», dijo Costello. «Esperamos que los pacientes tengan acceso a toda la gama de terapias, pero esas decisiones las toma cada asegurador individual».
Larry Luxner
Artículos relacionados: esclerosis múltiple, costos, pacientes,
Fuente: http://bit.ly/2JOh10h
