Según una historia de BioPortfolio, el Día de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 28 de febrero de 2019, sirve como un momento de reflexión sobre el progreso que se ha logrado en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Las enfermedades raras afectan a unos 30 millones de personas en los EE. UU., Un hecho que resalta que si bien el número de pacientes con una sola enfermedad rara puede ser bastante bajo, el impacto cuando todas las enfermedades se unen es significativo.
Desarrollo de terapias para enfermedades raras
Las compañías de biociencias con sede en Ohio han comenzado a involucrarse en el campo del desarrollo de nuevos tratamientos para estas enfermedades raras. La ciudad de Cleveland es el hogar de Abeona Therapeutics y Milo Biotechnology. Ambas compañías están planeando desarrollar terapias en una serie de indicaciones poco comunes, como la enfermedad de Batten, el síndrome de Sanfilippo, la distrofia muscular y la epidermólisis ampollosa. Empresas como estas también reciben ayuda de organizaciones como BioMotiv y BioEnterprise, dos organizaciones que pueden ayudar a las empresas de biotecnología a ponerse de pie.
La tecnología derivada de la investigación facilitada por el Hospital de Niños de Nationwide en Columbus fue fundamental para que estas empresas comenzaran, y este hospital, junto con la Escuela de Medicina de la Universidad del Estado de Ohio, también ha hecho valiosas contribuciones en el espacio de las enfermedades raras. Otra compañía llamada Myonexus, que también es otro derivado de Nationwide, también se asoció con Sarepta Therapeutics para probar una nueva terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne. Una compañía llamada AveXis, que fue recientemente adquirida por la compañía farmacéutica Novartis, está preparando una terapia genética prometedora para la atrofia muscular espinal tipo 1 y los resultados de los ensayos hasta el momento han sido alentadores.
También ha habido avances procedentes de la Universidad de Cincinnati. Los investigadores de la escuela realizaron una investigación crítica y un desarrollo temprano para una terapia experimental destinada a tratar el síndrome de deficiencia del transportador de creatina. Este medicamento será preparado para el mercado comercial por Lumos Pharma.
Hay más de 7,000 enfermedades identificadas que son consideradas raras. Desafortunadamente, solo unos 500 de ellos tienen alguna terapia aprobada. Es evidente que hay mucho trabajo por hacer para mejorar el tratamiento de los pacientes con enfermedades raras, pero está claro que las compañías de biotecnología con sede en Ohio están haciendo su parte para desarrollar terapias innovadoras que puedan mejorar la vida de estos pacientes.
James Moore
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