De acuerdo con un artículo reciente en Sunderland Vibe, se creó el Plan de financiamiento de vías de desarrollo (MRC) del MRC para llevar a cabo el trabajo del profesor Roz Anderson, quien recientemente falleció de cáncer.
El profesor Anderson se dedicó a obtener una subvención del Consejo de Investigación Médica para ayudar a crear y llevar medicamentos a los juicios previos que brindaría una mejor calidad de vida a los pacientes con cistinosis hereditaria.
Sobre la cistinosis
La cistinosis causa la acumulación de cistina en las células. Los aminoácidos son los componentes básicos de las proteínas.
Cuando hay una acumulación de cistina, se forman cristales que pueden dañar las células. Varios órganos se ven afectados, pero los músculos, los riñones y los ojos son los más afectados.
La enfermedad se descompone en tres tipos distintos, que son la cistinosis nefropática, intermedia y ocular. Cada tipo es causado por mutaciones en el gen CTNS que envían instrucciones para crear la proteína cistinosina.
La otra característica de los tres tipos de cistinosis es que se heredan en un patrón autosómico recesivo. Una persona que tiene una condición autosómica ha heredado un gen mutado de cada padre. La salud del padre / portador generalmente no se ve afectada. Un padre porta el gen recesivo (mutado) y el otro padre porta el gen dominante (gen normal). No hay una cura.
¿Como es tratado?
El tratamiento utilizado con mayor frecuencia para los pacientes con cistinosis es un bitartrato llamado cisteamina que reacciona con la cistina para prevenir la acumulación de cristales de cistina. El medicamento reduce la cistina en los glóbulos blancos y el tejido muscular.
Un tratamiento nuevo y eficaz
La nueva droga diseñada por el profesor Anderson y su equipo en la Universidad de Sunderland dirige el tratamiento a las células apropiadas.
De esta manera, el fármaco mejora la absorción, limita el metabolismo y reduce los efectos secundarios desagradables.
Perpetuando el legado
El Director de la Escuela, Farmacia y Ciencias Farmacéuticas de la Universidad, el Dr. Adrian Moore, comentó que el MRC está trasladando el medicamento del Dr. Anderson del laboratorio de la Universidad a la fabricación final. Esperan tener los ensayos preclínicos completados dentro de dos años. En ese momento comenzarían la preparación para los ensayos clínicos.
El Dr. Moore recordó lo difícil que trabajó el Dr. Anderson para adquirir la beca. Es la beca de mayor calificación otorgada en los últimos años por MRC. Dijo que el legado representa una década y media de trabajo dedicado del Dr. Anderson.
El proyecto será dirigido por la profesora Herbie Newell, líder mundial en investigación del cáncer. El profesor Newell es bien conocido por su experiencia en llevar medicamentos del descubrimiento al mercado.
El Dr. Newell elogió al profesor Anderson, cuyo excelente trabajo en el campo de la química médica traerá esperanza a muchos pacientes de cistinosis.
Rose Desterwald
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Fuente: http://bit.ly/2UBeg3d
