De acuerdo con una historia de BioPortfolio, la compañía de biotecnología Saniona ha publicado una actualización sobre el ensayo clínico en fase 2a de Tesomet, que se está probando como tratamiento para el síndrome de Prader-Willi. El objetivo de este estudio es determinar la dosis eficaz óptima del fármaco que proporcionará alivio de los síntomas para los pacientes adolescentes. En ensayos anteriores, una dosis de 0,5 mg por día fue suficiente para proporcionar efectos positivos para pacientes adultos con síndrome de Prader-Willi.
Sobre el síndrome de Prader-Willi
El síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético que se caracteriza principalmente por la obesidad infantil que resulta de un apetito anormal e insaciable. Esta obesidad a menudo continúa en la edad adulta. En la mayoría de los casos, el síndrome es causado por la eliminación de cierta sección del cromosoma 15. En aproximadamente una cuarta parte de los casos, el paciente recibe dos copias del cromosoma 15 de la madre, pero no recibe ninguna del padre. Este síndrome no se considera hereditario, ya que los cambios genéticos ocurren durante la gestación. Los síntomas del síndrome de Prader-Willi incluyen desarrollo lento, mala alimentación, debilidad muscular, obesidad, exceso de comida, flexibilidad anormal, escoliosis, dormir excesivamente, retraso del habla, discapacidad intelectual, mal tono muscular, pubertad retrasada e infertilidad. Comer en exceso también conduce a un riesgo elevado de diabetes. El manejo puede incluir terapia física, ocupacional y del habla, limitando el acceso a los alimentos e inyecciones de hormona del crecimiento (solo en niños pacientes).
Encontrar el punto dulce
Dado que el síndrome de Prader-Willi es un trastorno que comienza a causar síntomas problemáticos a una edad temprana, es fundamental que se establezca la dosis mínima efectiva para pacientes más jóvenes y adolescentes. El éxito anterior en los ensayos anteriores del medicamento significa que hay una buena probabilidad de que el medicamento sea efectivo independientemente de la edad del paciente.
Hasta ahora, en el estudio, el nivel de dosis para los pacientes ha sido bajo, con tan solo 0,125 mg por día. Esta dosis no ha podido producir los niveles plasmáticos asociados con la pérdida de peso y la reducción de la hiperfagia (comer en exceso). Los resultados anteriores con este medicamento sugieren que la dosis efectiva probablemente será menor para los pacientes con síndrome de Prader-Willi que para otras formas de obesidad genética, ya que la vida media de la droga es considerablemente más larga en los pacientes con síndrome de Prader-Willi.
Saniona ha solicitado continuar el estudio durante tres meses más con una dosis mayor de .25 mg por día. Se espera que el primer paciente sea dosificado en marzo de 2019.
James Moore
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Fuente: http://bit.ly/2TdgMjI
