De acuerdo con una historia de Pharmacy Times, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó recientemente la primera terapia para el raro trastorno que adquirió la púrpura trombocitopénica trombótica (aTTP), un trastorno que afecta la sangre. El medicamento que se aprobó se llama caplacizumab-yhdp. Este medicamento es una terapia basada en nanocuerpos que se combinará con medicamentos supresores del sistema inmunológico e intercambio de plasma.
Sobre la púrpura trombocitopénica trombótica adquirida
La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (aTTP) es un trastorno raro que se caracteriza por la aparición de coágulos microscópicos de sangre que afectan los pequeños vasos sanguíneos y causan bajos recuentos de plaquetas. En la forma adquirida de la enfermedad, la causa es el resultado de una actividad autoinmune o el aTTP puede aparecer como resultado de otra afección médica, uso de drogas o enfermedad. Las personas afrodescendientes parecen correr un riesgo ligeramente mayor. Estos factores de riesgo incluyen cáncer, trasplante de médula ósea, embarazo o VIH. Los síntomas incluyen presión arterial alta, anemia hemolítica, función renal reducida, fiebre, trombocitopenia y cambios en la función mental. El tratamiento de aTTP a menudo incluye plasmafaresis y el uso de esteroides y supresores inmunitarios. Esta enfermedad es a menudo letal sin tratamiento, pero la mayoría de los pacientes sobrevivirán con una intervención rápida. Esta es una enfermedad muy rara, con solo de cuatro a cinco casos por millón de personas que aparecen en un solo año.
Caplacizumab-yhdp es la primera terapia dirigida que es capaz de inhibir la creación de los coágulos de sangre microscópicos que caracterizan la enfermedad. La droga ataca el factor de von Willebrand (vWF). Esta proteína interactúa con las plaquetas de la sangre y desempeña un papel crítico en la formación de coágulos de sangre.
La aprobación de esta nueva terapia para el aTTP se debe a los datos de ensayos clínicos de Fase 3 en los que el tratamiento pudo iniciar cambios en el recuento de plaquetas más rápidamente que la inmunosupresión y el intercambio de plasma solo. Los pacientes que usaron el medicamento también vieron una reducción sustancial del riesgo de eventos tromboembólicos, una menor recurrencia de aTTP y una disminución general del riesgo de muerte por la enfermedad.
Sanofi, el desarrollador de caplaciuzmab-yhdp, dice que el tratamiento en combinación con el intercambio de plasma debería comenzar poco después de que se diagnostique el ATTP.
James Moore
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